La FDA otorga aprobación completa a Fabhalta (iptacopan) de Novartis para la nefropatía por IgA
La FDA otorgó la aprobación tradicional a Fabhalta (iptacopan) de Novartis para la nefropatía por IgA. Los datos del estudio de fase 3 APPLAUSE-IgAN mostraron una reducción del 48% en la disminución de la TFGe frente a placebo durante dos años.
El viernes, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó la aprobación tradicional al medicamento oral de Novartis AG, Fabhalta (iptacopan). El tratamiento está autorizado para retardar la disminución de la función renal en pacientes adultos con nefropatía primaria por inmunoglobulina A (IgAN) que presentan alto riesgo de progresión de la enfermedad. Esta aprobación convierte a Fabhalta en el primer y único inhibidor del complemento que ha demostrado retardar significativamente la disminución de la función renal en adultos con IgAN primaria en riesgo de progresión.
Fabhalta, reconocido como un inhibidor del complemento de primera clase, obtuvo esta aprobación tradicional tras una revisión prioritaria. Anteriormente había recibido la aprobación acelerada de la FDA en agosto de 2024 para reducir la proteinuria en pacientes con IgAN primaria. La FDA basó su decisión en los resultados del ensayo clínico de fase 3 APPLAUSE-IgAN. Los datos finales a 24 meses del estudio APPLAUSE-IgAN se publicaron en The New England Journal of Medicine en marzo. El estudio mostró que Fabhalta retardó la disminución de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) en un 48% en comparación con placebo durante dos años. Específicamente, los pacientes tratados con Fabhalta demostraron una disminución media anualizada de la TFGe de solo -3,0 ml/min/1,73 m²/año, en comparación con una disminución más pronunciada de -5,7 ml/min/1,73 m²/año en el grupo de placebo. Los pacientes también experimentaron reducciones clínicamente significativas de la proteinuria desde las dos semanas de tratamiento.
La IgAN es una de las enfermedades renales autoinmunes más comunes a nivel mundial, con aproximadamente 25 personas por millón diagnosticadas cada año, y hasta la mitad de los pacientes con proteinuria persistente progresan a insuficiencia renal en un plazo de 10 a 20 años, a menudo requiriendo diálisis o trasplante. Dado que la IgAN puede progresar a insuficiencia renal que requiere diálisis o trasplante, retardar la disminución de la función renal con Fabhalta podría ayudar a retrasar la necesidad de estas intervenciones en pacientes en riesgo.
Fabhalta mantuvo un perfil de seguridad favorable consistente con los datos anteriores, siendo los eventos adversos más comunes dolor abdominal, mareos y náuseas. Debido al riesgo potencial de infecciones graves por bacterias encapsuladas, el fármaco se dispensa exclusivamente a través de un programa de Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS), que exige vacunaciones adecuadas antes de iniciar el tratamiento.
Fabhalta fue aprobado por primera vez por la FDA en diciembre de 2023 para la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), un trastorno sanguíneo poco frecuente. En marzo de 2025, obtuvo la aprobación para la glomerulopatía C3 (C3G), convirtiéndose en el primer tratamiento aprobado para esa afección, junto con las aprobaciones en China y Japón, y también recibió la aprobación de la Comisión Europea en 2025.
Días antes de la aprobación completa, la FDA también autorizó el atacicept de Vera Therapeutics, ahora comercializado como Trutakna, para la IgAN. La FDA está revisando actualmente el povetacicept de Vertex Pharmaceuticals, con una fecha objetivo de acción el 30 de noviembre. El povetacicept es un terapéutico de proteína de fusión que actúa inhibiendo las citocinas BAFF y APRIL. En marzo, los datos preliminares de fase 3 mostraron una disminución del 49,8% en la relación proteína-creatinina en orina (UPCR) a las 36 semanas en pacientes tratados con povetacicept frente a placebo. Fabhalta de Novartis provocó una reducción de la UPCR del 44% en APPLAUSE-IgAN, lo que condujo a su aprobación acelerada.
Comercialmente, Fabhalta generó 169 millones de dólares en ventas durante el primer trimestre de 2026, más del doble de los 81 millones de dólares registrados en el mismo período del año anterior (103% a moneda constante). Novartis también señaló que casi todos los pacientes estadounidenses elegibles pueden acceder a Fabhalta por 10 dólares o menos al mes a través de programas de apoyo. La compañía continúa ampliando su cartera de IgAN, que también incluye Vanrafia (atrasentan) y el fármaco en investigación zigakibart.