FDA批准诺华Fabhalta治疗IgAN；Vanrafia数据显示肾功能下降减缓
美国FDA批准诺华Fabhalta用于IgAN以延缓肾功能下降。Vanrafia的III期ALIGN数据显示，与安慰剂相比eGFR下降减缓约34%，结果发表在《柳叶刀》上。
美国FDA授予诺华Fabhalta传统批准，用于延缓原发性IgAN患者的肾功能下降。Fabhalta（iptacopan）是一种首创补体抑制剂，在2024年8月获得FDA加速批准用于减少原发性IgAN蛋白尿后，此次以优先审评资格获批。
该批准基于III期APPLAUSE-IgAN研究的数据。结果显示，两年内估算肾小球滤过率（eGFR）获得统计学显著且具有临床意义的改善，Fabhalta组的eGFR年化平均自基线变化为-3.0 mL/min/1.73 m2/年，而安慰剂组为-5.7 mL/min/1.73 m2/年。在关键肾脏结局方面，Fabhalta持续优于安慰剂。IgAN患者使用Fabhalta最常见的不良事件为腹痛、头晕和恶心。Fabhalta可能增加荚膜细菌引起的严重感染风险，且仅可通过风险评估与缓解策略（REMS）项目获得，该项目要求在治疗前接种适当疫苗。
全球每年每百万人中约有25人被新诊断为IgAN，这是最常见的自身免疫性肾脏疾病之一。在持续蛋白尿的IgAN患者中，多达50%在确诊后10至20年内进展为肾衰竭，常需要透析和/或肾移植。
在相关肾脏疾病新闻中，诺华报告了III期ALIGN研究的最终2.5年结果，显示Vanrafia（atrasentan）与安慰剂相比可延缓成人IgAN患者的肾功能下降。研究结果发表在《柳叶刀》（The Lancet）上，并在欧洲肾脏协会（ERA）大会上公布。Vanrafia组的eGFR年化总斜率为-2.7 mL/min/1.73 m2/年，而安慰剂组为-4.1，相当于肾功能下降速度减缓约34%（p=0.003）。与安慰剂相比，Vanrafia在9个月时将尿蛋白与肌酐比值降低了38.3%，且这一降低持续至治疗结束。在额外接受SGLT2抑制剂的患者队列中，研究结束时eGFR自基线的变化在Vanrafia组为-1.5，安慰剂组为-10.6（p=0.004）。安全性与此前研究一致，不良事件与安慰剂相似，未观察到新的安全信号。
Vanrafia已于2025年在美国和中国获得加速批准，用于减少成人IgAN患者的蛋白尿。诺华计划利用ALIGN数据支持2026年提交传统批准申请。ALIGN研究将340名经活检确诊的IgAN患者随机分配至每日一次口服Vanrafia（0.75 mg）或安慰剂组，治疗约132周，另有64名患者组成的额外队列接受SGLT2抑制剂治疗。
诺华通过不断扩大的产品组合支持IgAN患者群体，包括Fabhalta、Vanrafia和在研化合物zigakibart。近100%的美国患者每月为Fabhalta支付不超过10美元。