NeuroSense报告ALS药物PrimeC实现65%生存获益并获得韩国专利
NeuroSense Therapeutics报告称，其ALS药物PrimeC在2b期试验中实现了具有统计学意义的65%死亡风险降低。此外，该公司获得了韩国专利，覆盖PrimeC的组合物、制剂及其在ALS治疗中的用途，有效期至2042年。
NeuroSense Therapeutics Ltd. 宣布其处于实验阶段的ALS药物PrimeC已获得具有统计学意义的长期生存数据，显示其将死亡风险降低了65%，与安慰剂相比效果显著。该公司同时确认已从韩国知识产权局获得PrimeC的专利，扩大了其全球知识产权保护范围。
来自2b期PARADIGM试验的更新分析显示，持续接受PrimeC治疗的患者达到了36.3个月的中位估计生存期。相比之下，在双盲阶段最初分配至安慰剂组的患者生存期为21.4个月，这意味着生存期改善了14个月以上，中位生存期提升了约70%。对数秩检验确认该生存获益具有统计学意义（p = 0.0218）。使用Cox比例风险模型进行的进一步分析表明，在调整了基线风险因素后，PrimeC治疗与65%的死亡风险降低相关（风险比：0.35；95%置信区间：0.17–0.71；p = 0.0037）。PARADIGM试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，共招募了68名ALS患者。
与此同时，该公司宣布韩国知识产权局已颁发韩国专利号10-2969898，覆盖PrimeC的组合物。该授权专利的权利要求涵盖PrimeC的专有片剂制剂、制造工艺、药代动力学特性以及用于治疗ALS的医药用途。预计该专利将为PrimeC在韩国的这些方面提供保护直至2042年。此次授权继在日本、巴西、澳大利亚和美国的近期专利进展之后获得。
PrimeC是一种新型缓释口服疗法，旨在同时针对与ALS进展相关的多种生物机制，包括神经炎症、氧化应激和失调的铁代谢。它是两种FDA批准药物——环丙沙星和塞来昔布的固定剂量复方制剂。NeuroSense已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可启动其关键性3期PARAGON ALS研究，该研究预计将在美国招募约300名参与者。
ALS是一种无法治愈的神经退行性疾病，会导致完全瘫痪，并在确诊后2-5年内死亡。仅在美国，每年就有超过5,000人被诊断出患有ALS，每年疾病负担高达10亿美元。预计到2040年，美国和欧盟的ALS患者数量将增长24%。该公司首席执行官表示，长期生存数据进一步验证了PrimeC效果的强度和持久性，并强化了其作为疾病修饰疗法的潜力。