Moderna在FDA疫苗争议与降本背景下推进罕见病管线
Moderna与Recordati达成合作，将推动丙酸血症在研疗法mRNA-3927完成最终临床开发并在获批后进行全球商业化，相关预付款与近期里程碑付款最高可达1.6亿美元，关键数据预计于2026年读出。与此同时，FDA局长在资金削减与监管挑战背景下为mRNA疫苗支持立场辩护，并强调企业应更多承担自有研发投入。
Moderna宣布与Recordati达成战略合作，推动其在研丙酸血症（propionic acidemia，PA）治疗药物mRNA-3927进入临床开发最终阶段，并在获批后开展全球商业化。公司将获得最高达1.6亿美元的预付款以及近期开发和监管里程碑付款，另可获得商业与销售里程碑付款，并按净销售额获得分级特许权使用费。
根据协议条款，Moderna将获得5,000万美元预付款，以及最高额外1.1亿美元的近期开发与监管里程碑付款。Moderna将继续主导mRNA-3927直至获批的临床开发及生产制造；总部位于意大利米兰的Recordati将负责商业化。该交易仍需满足惯常交割条件，包括美国反垄断审查批准，预计在相关申报后30天内完成。
mRNA-3927目前正在一项注册性研究（registrational study）中接受评估，该研究已达到目标入组人数。公司预计可能在2026年读出数据。这一在研的新型mRNA疗法由两条mRNA组成，分别编码正常人PCCA与PCCB亚基。mRNA-3927通过静脉给药，旨在恢复PA患者体内具有功能的PCC酶。
丙酸血症是一种罕见、严重的遗传性代谢性疾病，发病率和死亡率显著，全球约每10万至15万人中有1人受影响。PA由丙酰辅酶A羧化酶（propionyl-coenzyme A carboxylase）α或β亚基的致病变异引起，导致PCC缺乏并继而造成有毒代谢物蓄积。PA的特征是反复出现危及生命的代谢失代偿事件以及多系统并发症。目前，尚无针对该疾病根本病因的有效疗法。
来自一项首次人体（first-in-human）、1/2期、开放标签、剂量优化研究及其延长期研究的中期数据（interim data）显示，mRNA-3927在安全性与有效性方面提示了潜在临床获益的早期信号，并表明其导致治疗受限的不良反应并不常见。
美国FDA局长在2月23日为该机构在mRNA疫苗方面的立场与过往表现辩护，称FDA支持mRNA疫苗，但纳税人不应为其买单。此番表态指向卫生部门去年多项削减mRNA疫苗研究经费的举措。该局长表示，之所以削减mRNA疫苗研发资助，是因为生产相关药物的公司有能力自行承担研究费用，并指出生产mRNA疫苗的公司合计获利超过500亿美元。
FDA已批准两款针对RSV的信使RNA（messenger RNA）疫苗，一款来自Moderna，另一款来自GSK。该局长表示，政府应为资金不足的研究领域提供支持，例如定制化疾病与罕见病——这些疾病一直是现代医学关注的盲区。
美国卫生与公众服务部（HHS）在8月决定逐步收缩其生物医学研究部门旗下的mRNA疫苗开发活动。此前，HHS在5月终止了对Moderna逾7亿美元的资助，该资金用于开发一款mRNA疫苗，以防护具有大流行潜力的病原体（包括禽流感）；禽流感曾在奶牛中引发重大暴发并感染相关工作人员。
Moderna报告称，2025年第四季度营收为6.78亿美元，处于公司此前预期的较高端，主要由COVID疫苗销售驱动。其中，美国产品销售额为2.64亿美元，国际市场产品销售额为3.81亿美元。与2024年同期相比，第四季度营收下降30%，主要反映出相较上年同期COVID疫苗销售量降低。
2025年全年总营收为19亿美元，较2024年下降40%；其中大部分来自COVID疫苗销售，另有1.26亿美元的其他收入。美国市场营收合计12亿美元，国际市场营收为7.45亿美元。
2025年第四季度研发费用为7.75亿美元，较2024年同期下降31%。下降主要由临床开发与制造成本降低所致，反映出大型3期呼吸道项目逐步收尾、持续的产品组合优先级调整以及公司整体的成本纪律。公司在2025年将年度运营费用降低约22亿美元，显著超出其降本目标。
2025年第四季度净亏损为8.26亿美元，而2024年第四季度净亏损为11亿美元。2025年第四季度每股亏损为2.11美元，而2024年第四季度每股亏损为2.91美元。全年净亏损为28亿美元，稀释后每股亏损为7.26美元。
公司宣布，其流感疫苗申报已获EU、加拿大和澳大利亚受理进入监管审评。公司收到了美国FDA的拒绝受理函（Refusal-to-File），并已申请召开Type A会议以了解后续推进路径。公司还宣布，其Norovirus 3期试验已完成全部入组，预计将于2026年读出数据，并宣布其肌层浸润性膀胱癌（muscle invasive bladder cancer）中intismeran autogene 2期试验完成全部入组。
Moderna在新一年伊始已拥有3款获批产品：Spikevax、mNEXSPIKE和mRESVIA。公司预计季节性疫苗将在2026年带来最高达10%的营收增长。公司近期宣布与墨西哥和台湾达成呼吸道疫苗长期协议，mNEXSPIKE在加拿大和澳大利亚获得监管批准，而更新毒株后的Spikevax疫苗已在英国获准用于春季接种活动。