Moderna treibt Pipeline für seltene Erkrankungen voran – Debatte um FDA-Unterstützung für Impfstoffe und Kostensenkungen
Moderna hat eine strategische Kooperation mit Recordati geschlossen, um die Entwicklung und spätere weltweite Vermarktung des Prüfpräparats mRNA-3927 gegen Propionazidämie voranzutreiben. Parallel verteidigte der FDA-Commissioner die Unterstützung für mRNA-Impfstoffe, verwies jedoch auf gekürzte Fördermittel und betonte, dass große Hersteller ihre Forschung selbst finanzieren könnten.
Moderna gab eine strategische Zusammenarbeit mit Recordati bekannt, um sein in Entwicklung befindliches Therapeutikum gegen Propionazidämie, mRNA-3927, bis in die finalen Phasen der klinischen Entwicklung sowie – nach Zulassung – bis zur weltweiten Vermarktung voranzubringen. Das Unternehmen wird bis zu 160 Millionen US-Dollar an Vorabzahlungen sowie kurzfristigen Entwicklungs- und regulatorischen Meilensteinzahlungen erhalten, zusätzlich zu kommerziellen und umsatzbezogenen Meilensteinen sowie gestaffelten Lizenzgebühren auf den Nettoumsatz.
Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung erhält Moderna eine Vorabzahlung in Höhe von 50 Millionen US-Dollar sowie bis zu weitere 110 Millionen US-Dollar an kurzfristigen Entwicklungs- und regulatorischen Meilensteinen. Moderna wird die klinische Entwicklung von mRNA-3927 bis zur Zulassung sowie die Herstellung weiterhin anführen, während Recordati mit Sitz in Mailand, Italien, die Kommerzialisierung leiten wird. Die Transaktion unterliegt den üblichen Abschlussbedingungen, einschließlich der kartellrechtlichen Freigabe in den USA, die voraussichtlich innerhalb von 30 Tagen nach der entsprechenden Einreichung erfolgen wird.
mRNA-3927 wird derzeit in einer zulassungsrelevanten Studie (registrational study) untersucht, die die Zielrekrutierung erreicht hat. Das Unternehmen erwartet eine mögliche Datenabgabe (data readout) im Jahr 2026. Der neuartige mRNA-basierte Prüfpräparat-Wirkstoff besteht aus zwei mRNAs, die für die normalen menschlichen Untereinheiten PCCA und PCCB kodieren. Die intravenöse Verabreichung von mRNA-3927 soll bei Patient:innen mit PA die funktionelle PCC-Enzymaktivität wiederherstellen.
Die Propionazidämie ist eine seltene, schwere, erblich bedingte Stoffwechselerkrankung mit erheblicher Morbidität und Mortalität; weltweit sind 1 von 100.000–150.000 Menschen betroffen. PA wird durch pathogene Varianten in den α- oder β‑Untereinheiten der Propionyl‑Coenzym‑A‑Carboxylase verursacht, was zu einem PCC‑Mangel und in der Folge zur Anreicherung toxischer Metaboliten führt. PA ist gekennzeichnet durch wiederkehrende, lebensbedrohliche metabolische Dekompensationsereignisse und multisystemische Komplikationen. Derzeit gibt es keine wirksamen Therapien für PA, die auf die zugrunde liegende Ursache der Erkrankung abzielen.
Interimsdaten aus einer First-in-Human-Studie (first-in-human) der Phase 1/2, einer offenen Dosisoptimierungsstudie sowie einer Extensionsstudie zur Bewertung von Sicherheit und Wirksamkeit von mRNA-3927 zeigen frühe Hinweise auf einen potenziellen klinischen Nutzen und belegen, dass mRNA-3927 nur selten therapielimitierende Nebenwirkungen aufweist.
Der Commissioner der U.S. Food and Drug Administration verteidigte am 23. Februar die Position und Bilanz der Behörde zu mRNA-Impfstoffen und erklärte, die FDA unterstütze mRNA-Impfstoffe, doch sollten Steuerzahler:innen nicht die Kosten tragen. Dies bezog sich auf mehrere Schritte des Gesundheitsministeriums im vergangenen Jahr, die Finanzierung der mRNA-Impfstoffforschung zu kürzen. Der Commissioner sagte, das Ministerium habe die Förderung der Entwicklung von mRNA-Impfstoffen gekürzt, weil Unternehmen, die diese Arzneimittel herstellen, sich ihre eigene Forschung leisten könnten; er wies darauf hin, dass Unternehmen, die mRNA-Impfstoffe hergestellt hätten, über 50 Milliarden US-Dollar verdient hätten.
Die FDA hat zwei Messenger-RNA-Impfstoffe gegen RSV zugelassen, einen von Moderna und einen von GSK. Der Commissioner sagte, die Regierung solle Forschung in Bereichen finanzieren, die unterfinanziert seien, etwa maßgeschneiderte Indikationen und seltene Erkrankungen – Bereiche, die in der modernen Medizin im toten Winkel gelegen hätten.
Das U.S. Department of Health and Human Services entschied im August, Aktivitäten zur Entwicklung von mRNA-Impfstoffen innerhalb seiner biomedizinischen Forschungseinheit zurückzufahren. Dem war im Mai die Beendigung von mehr als 700 Millionen US-Dollar an Fördermitteln für Moderna vorausgegangen, die für die Entwicklung eines mRNA-Impfstoffs zum Schutz vor Erregern mit Pandemiepotenzial vorgesehen waren, darunter die Vogelgrippe, die einen größeren Ausbruch bei Milchkühen ausgelöst hatte und dabei Beschäftigte infizierte.
Moderna meldete für das vierte Quartal 2025 einen Umsatz von 678 Millionen US-Dollar, am oberen Ende der zuvor vom Unternehmen erwarteten Spanne, hauptsächlich getragen durch COVID-Impfstoffverkäufe. Der Produktumsatz betrug 264 Millionen US-Dollar in den USA und 381 Millionen US-Dollar in internationalen Märkten. Der Quartalsumsatz sank im Vergleich zum gleichen Zeitraum 2024 um 30%, was vor allem auf ein geringeres Verkaufsvolumen bei COVID-Impfstoffen gegenüber dem Vorjahreszeitraum zurückzuführen ist.
Der Gesamtumsatz für das Gesamtjahr 2025 lag bei 1,9 Milliarden US-Dollar, ein Rückgang um 40% gegenüber 2024; der Großteil entfiel auf COVID-Impfstoffverkäufe sowie 126 Millionen US-Dollar sonstige Umsätze. Der Umsatz in den USA belief sich auf 1,2 Milliarden US-Dollar, während die Umsätze in internationalen Märkten 745 Millionen US-Dollar betrugen.
Die Ausgaben für Forschung und Entwicklung beliefen sich im vierten Quartal 2025 auf 775 Millionen US-Dollar, ein Rückgang um 31% gegenüber dem gleichen Zeitraum 2024. Der Rückgang wurde vor allem durch geringere Kosten für klinische Entwicklung und Herstellung getrieben und spiegelt das Auslaufen großer Phase-3-Programme im Atemwegsbereich, eine fortgesetzte Priorisierung des Portfolios sowie Kostendisziplin im gesamten Unternehmen wider. Das Unternehmen senkte seine jährlichen operativen Aufwendungen 2025 um rund 2,2 Milliarden US-Dollar und übertraf damit seine Kostensenkungsziele deutlich.
Der Nettoverlust betrug im vierten Quartal 2025 826 Millionen US-Dollar, verglichen mit einem Nettoverlust von 1,1 Milliarden US-Dollar im vierten Quartal 2024. Der Verlust je Aktie lag im vierten Quartal 2025 bei 2,11 US-Dollar, verglichen mit einem Verlust je Aktie von 2,91 US-Dollar im vierten Quartal 2024. Der Nettoverlust für das Gesamtjahr betrug 2,8 Milliarden US-Dollar bei einem verwässerten Verlust je Aktie von 7,26 US-Dollar.
Das Unternehmen gab bekannt, dass sein Zulassungsantrag für den Influenza-Impfstoff in der EU, Kanada und Australien zur regulatorischen Prüfung angenommen wurde. Vom U.S. FDA erhielt das Unternehmen ein Refusal-to-File-Schreiben und hat ein Type-A-Meeting beantragt, um den weiteren Weg zu klären. Zudem teilte das Unternehmen mit, dass seine Norovirus-Phase-3-Studie vollständig rekrutiert ist und eine Datenabgabe im Jahr 2026 erwartet wird, und meldete die vollständige Rekrutierung der Phase-2-Studie zu intismeran autogene bei muskelinvasivem Blasenkarzinom.
Moderna startet mit drei zugelassenen Produkten in das Jahr, Spikevax, mNEXSPIKE und mRESVIA; saisonale Impfstoffe sollen 2026 ein Umsatzwachstum von bis zu 10% ermöglichen. Das Unternehmen gab kürzlich langfristige Vereinbarungen mit Mexiko und Taiwan zu Atemwegsimpfstoffen bekannt, erhielt regulatorische Zulassungen in Kanada und Australien für mNEXSPIKE, und der stammaktualisierte Spikevax-Impfstoff wurde im Vereinigten Königreich für den Einsatz in der Frühjahrs-Impfkampagne zugelassen.