Moderna avanza su cartera de enfermedades raras en medio del debate sobre vacunas ante la FDA y recortes de costos

Moderna anunció una colaboración estratégica con Recordati para avanzar su terapia en investigación para la acidemia propiónica, mRNA-3927, a través de las etapas finales del desarrollo clínico y la comercialización global tras su aprobación. La compañía recibirá hasta $160 millones en pagos iniciales y por hitos de desarrollo y regulatorios a corto plazo, además de hitos comerciales y de ventas y regalías escalonadas sobre las ventas netas.

Según los términos del acuerdo, Moderna recibirá un pago inicial de $50 millones y hasta $110 millones adicionales en hitos de desarrollo y regulatorios a corto plazo. Moderna seguirá liderando el desarrollo clínico de mRNA-3927 hasta la aprobación y la fabricación, mientras que Recordati, con sede en Milán (Italia), encabezará la comercialización. La transacción está sujeta a las condiciones habituales de cierre, incluida la autorización antimonopolio de EE. UU., que se espera dentro de los 30 días posteriores a la presentación pertinente.

Actualmente, mRNA-3927 se está evaluando en un estudio registracional que ya alcanzó el reclutamiento objetivo. La Compañía prevé una posible lectura de datos en 2026. Este novedoso agente terapéutico en investigación basado en mRNA está compuesto por dos mRNAs que codifican las subunidades humanas normales PCCA y PCCB. La administración intravenosa de mRNA-3927 tiene como objetivo restaurar enzimas PCC funcionales en pacientes con PA.

La acidemia propiónica es un trastorno metabólico hereditario raro, grave, con morbilidad y mortalidad significativas, que afecta a 1 de cada 100.000-150.000 personas en todo el mundo. La PA está causada por variantes patogénicas en las subunidades α o β de la propionil-coenzima A carboxilasa, lo que conduce a deficiencia de PCC y la acumulación posterior de metabolitos tóxicos. La PA se caracteriza por episodios recurrentes de descompensación metabólica potencialmente mortal y complicaciones multisistémicas. En la actualidad, no existen terapias eficaces para la PA que aborden la causa subyacente de la enfermedad.

Los datos interinos de un estudio de primera administración en humanos (first-in-human), fase 1/2, abierto, de optimización de dosis y de un estudio de extensión que evalúan la seguridad y la eficacia de mRNA-3927 indican señales tempranas de un posible beneficio clínico y demuestran que mRNA-3927 presenta efectos adversos limitantes del tratamiento con poca frecuencia.

El comisionado de la U.S. Food and Drug Administration defendió el 23 de febrero la postura y el historial de la agencia respecto a las vacunas de mRNA, afirmando que la FDA respalda las vacunas de mRNA, pero que los contribuyentes no deberían asumir el costo. Esto hizo referencia a varias medidas del Departamento de Salud el año pasado para recortar la financiación destinada a la investigación de vacunas de mRNA. El comisionado dijo que el departamento redujo la financiación para el desarrollo de vacunas de mRNA porque las empresas que fabrican los medicamentos pueden costear su propia investigación, y señaló que las compañías que elaboraron vacunas de mRNA obtuvieron más de $50 mil millones.

La FDA ha aprobado dos vacunas de mRNA (messenger RNA) contra el RSV, una de Moderna y otra de GSK. El comisionado afirmó que el gobierno debería financiar la investigación en áreas con financiación insuficiente, como afecciones a medida y enfermedades raras, ámbitos que han quedado fuera del foco de la medicina moderna.

El U.S. Department of Health and Human Services tomó en agosto la decisión de reducir gradualmente las actividades de desarrollo de vacunas de mRNA en su unidad de investigación biomédica. Esto se produjo tras la terminación, por parte del HHS en mayo, de más de $700 millones en financiación a Moderna para desarrollar una vacuna de mRNA para proteger contra patógenos con potencial pandémico, incluida la gripe aviar, que había desencadenado un gran brote en vacas lecheras que estaba infectando a trabajadores.

Moderna informó ingresos del cuarto trimestre de 2025 de $678 millones, en el extremo alto de las expectativas previas de la Compañía, impulsados principalmente por las ventas de vacunas contra la COVID. Las ventas de productos fueron de $264 millones en EE. UU. y $381 millones en mercados internacionales. Los ingresos del cuarto trimestre disminuyeron un 30% en comparación con el mismo periodo de 2024, reflejando principalmente un menor volumen de ventas de la vacuna contra la COVID frente al periodo del año anterior.

Los ingresos totales del año completo 2025 fueron de $1,9 mil millones, un 40% menos que en 2024, con la mayor parte generada por ventas de la vacuna contra la COVID, además de $126 millones de otros ingresos. Los ingresos en EE. UU. totalizaron $1,2 mil millones, mientras que los ingresos de los mercados internacionales fueron de $745 millones.

Los gastos de investigación y desarrollo del cuarto trimestre de 2025 fueron de $775 millones, una disminución del 31% frente al mismo periodo de 2024. La reducción se debió principalmente a menores costos de desarrollo clínico y fabricación, lo que refleja la disminución gradual de grandes programas respiratorios de fase 3, la priorización continua de la cartera y la disciplina de costos en toda la organización. La compañía redujo sus gastos operativos anuales en aproximadamente $2,2 mil millones en 2025, superando significativamente sus objetivos de reducción de costos.

La pérdida neta fue de $826 millones en el cuarto trimestre de 2025, en comparación con una pérdida neta de $1,1 mil millones en el cuarto trimestre de 2024. La pérdida por acción fue de $2,11 en el cuarto trimestre de 2025, frente a una pérdida por acción de $2,91 en el cuarto trimestre de 2024. La pérdida neta del año completo fue de $2,8 mil millones con una pérdida diluida por acción de $7,26.

La Compañía anunció que su solicitud para la vacuna contra la influenza fue aceptada para revisión regulatoria en la UE, Canadá y Australia. La Compañía recibió una carta Refusal-to-File de la U.S. FDA y ha solicitado una reunión de Tipo A para comprender el camino a seguir. La Compañía también anunció que su ensayo de fase 3 para Norovirus completó el reclutamiento, con una lectura de datos prevista en 2026, y anunció la inscripción completa del ensayo de fase 2 de intismeran autogene en cáncer de vejiga músculo-invasivo.

Moderna inicia el año con tres productos aprobados, Spikevax, mNEXSPIKE y mRESVIA, y se espera que las vacunas estacionales aporten hasta un 10% de crecimiento de ingresos en 2026. La Compañía anunció recientemente acuerdos a largo plazo con México y Taiwán para vacunas respiratorias, recibió aprobaciones regulatorias en Canadá y Australia para mNEXSPIKE, y la vacuna Spikevax actualizada para la cepa fue autorizada en el Reino Unido para su uso en la campaña de vacunación de primavera.