Moderna avança pipeline de doenças raras em meio a debate sobre vacinas na FDA e cortes de custos
A Moderna firmou parceria com a Recordati para avançar o mRNA-3927, terapia investigacional para acidemia propiônica, com pagamentos de até US$ 160 milhões e possível leitura de dados em 2026. Enquanto isso, o comissário da FDA reafirmou o apoio às vacinas de mRNA, mas defendeu cortes de financiamento público, em meio a desafios regulatórios e medidas de redução de custos da empresa.
Moderna anunciou uma colaboração estratégica com a Recordati para avançar seu terapêutico investigacional para acidemia propiônica, mRNA-3927, pelas etapas finais de desenvolvimento clínico e para a comercialização global após a aprovação. A empresa receberá até US$ 160 milhões em pagamentos iniciais e marcos de desenvolvimento e regulatórios no curto prazo, além de marcos comerciais e de vendas e royalties escalonados sobre as vendas líquidas.
Pelos termos do acordo, a Moderna receberá um pagamento inicial de US$ 50 milhões e até mais US$ 110 milhões adicionais em marcos de desenvolvimento e regulatórios no curto prazo. A Moderna continuará a liderar o desenvolvimento clínico do mRNA-3927 até a aprovação e a fabricação, enquanto a Recordati, sediada em Milão, Itália, liderará a comercialização. A transação está sujeita às condições habituais de fechamento, incluindo a aprovação antitruste nos EUA, que é esperada em até 30 dias a partir do protocolo relevante.
O mRNA-3927 está sendo avaliado atualmente em um estudo registracional que atingiu a meta de recrutamento. A empresa espera uma possível leitura de dados em 2026. O novo agente terapêutico investigacional baseado em mRNA é composto por dois mRNAs que codificam as subunidades humanas normais PCCA e PCCB. A administração intravenosa do mRNA-3927 tem como objetivo restaurar enzimas PCC funcionais em pacientes com PA.
A acidemia propiônica é um distúrbio metabólico hereditário raro e grave, com morbidade e mortalidade significativas, que afeta 1 em cada 100.000 a 150.000 pessoas no mundo. A PA é causada por variantes patogênicas nas subunidades α ou β da propionil-coenzima A carboxilase, levando à deficiência de PCC e ao acúmulo subsequente de metabólitos tóxicos. A PA é caracterizada por episódios recorrentes de descompensação metabólica com risco de vida e complicações multissistêmicas. Atualmente, não há terapias eficazes para PA que tenham como alvo a causa raiz subjacente da doença.
Dados interinos de um estudo first-in-human, de fase 1/2, aberto (open-label), de otimização de dose, e de um estudo de extensão, que avaliam a segurança e a eficácia do mRNA-3927, indicam sinais iniciais de potencial benefício clínico e demonstram que o mRNA-3927 apresenta efeitos colaterais limitantes do tratamento com baixa frequência.
O Comissário da U.S. Food and Drug Administration defendeu a posição e o histórico da agência em relação às vacinas de mRNA em 23 de fevereiro, afirmando que a FDA apoia vacinas de mRNA, mas que os contribuintes não deveriam arcar com a conta. Isso se referiu a várias medidas do Departamento de Saúde no ano passado para cortar o financiamento de pesquisas em vacinas de mRNA. O comissário disse que o departamento cortou o financiamento para o desenvolvimento de vacinas de mRNA porque as empresas que produzem os medicamentos podem bancar suas próprias pesquisas, observando que as empresas que fizeram vacinas de mRNA obtiveram mais de US$ 50 bilhões.
A FDA aprovou duas vacinas de RNA mensageiro contra RSV, uma da Moderna e a outra da GSK. O comissário afirmou que o governo deveria financiar pesquisas em áreas com subfinanciamento, como condições sob medida (bespoke) e doenças raras, condições que têm ficado fora do foco da medicina moderna.
O U.S. Department of Health and Human Services tomou, em agosto, a decisão de encerrar gradualmente as atividades de desenvolvimento de vacinas de mRNA sob sua unidade de pesquisa biomédica. Isso ocorreu após o HHS ter encerrado, em maio, mais de US$ 700 milhões em financiamento para a Moderna desenvolver uma vacina de mRNA para proteger contra patógenos com potencial pandêmico, incluindo a gripe aviária, que havia desencadeado um grande surto em vacas leiteiras e estava infectando trabalhadores.
A Moderna reportou receita no quarto trimestre de 2025 de US$ 678 milhões, no limite superior das expectativas anteriores da empresa, impulsionada principalmente por vendas da vacina contra COVID. As vendas de produtos foram de US$ 264 milhões nos EUA e de US$ 381 milhões em mercados internacionais. A receita do quarto trimestre caiu 30% em comparação com o mesmo período de 2024, refletindo principalmente menor volume de vendas da vacina contra COVID em comparação ao período do ano anterior.
A receita total do ano de 2025 foi de US$ 1,9 bilhão, uma queda de 40% em comparação com 2024, com a maior parte gerada por vendas da vacina contra COVID, além de US$ 126 milhões de outras receitas. A receita nos EUA totalizou US$ 1,2 bilhão, enquanto a receita de mercados internacionais foi de US$ 745 milhões.
As despesas de pesquisa e desenvolvimento no quarto trimestre de 2025 foram de US$ 775 milhões, uma queda de 31% em comparação com o mesmo período de 2024. A redução foi impulsionada principalmente por menores custos de desenvolvimento clínico e de fabricação, refletindo a desmobilização de grandes programas respiratórios de Fase 3, a continuidade da priorização do portfólio e a disciplina de custos em toda a organização. A empresa reduziu suas despesas operacionais anuais em aproximadamente US$ 2,2 bilhões em 2025, superando significativamente suas metas de redução de custos.
O prejuízo líquido foi de US$ 826 milhões no quarto trimestre de 2025, em comparação com prejuízo líquido de US$ 1,1 bilhão no quarto trimestre de 2024. A perda por ação foi de US$ 2,11 no quarto trimestre de 2025, em comparação com perda por ação de US$ 2,91 no quarto trimestre de 2024. O prejuízo líquido do ano inteiro foi de US$ 2,8 bilhões, com perda diluída por ação de US$ 7,26.
A empresa anunciou que o dossiê de sua vacina contra influenza foi aceito para revisão regulatória na UE, no Canadá e na Austrália. A empresa recebeu uma carta de Refusal-to-File da U.S. FDA e solicitou uma reunião do Tipo A para entender o caminho a seguir. A empresa também anunciou que seu estudo de Fase 3 para Norovirus alcançou recrutamento completo, com leitura de dados esperada em 2026, e anunciou recrutamento completo do estudo de Fase 2 de intismeran autogene em câncer de bexiga músculo-invasivo.
A Moderna inicia o ano com três produtos aprovados, Spikevax, mNEXSPIKE e mRESVIA, com expectativa de que vacinas sazonais entreguem até 10% de crescimento de receita em 2026. A empresa anunciou recentemente acordos de longo prazo com México e Taiwan para vacinas respiratórias, recebeu aprovações regulatórias no Canadá e na Austrália para mNEXSPIKE, e a vacina Spikevax atualizada para a cepa foi autorizada no Reino Unido para uso na campanha de vacinação da primavera.