Moderna、希少疾患パイプラインを前進—FDAのワクチン議論とコスト削減の中で

Modernaは、承認後の最終的な臨床開発段階およびグローバルでの商業化に向け、開発中のプロピオン酸血症治療薬mRNA-3927を前進させるため、Recordatiとの戦略的提携を発表した。Modernaは、契約一時金および短期の開発・規制関連マイルストンとして最大$160 millionを受け取るほか、商業化および販売マイルストン、ならびに純売上高に対する段階的ロイヤルティを受領する。

契約条件に基づき、Modernaは一時金として$50 millionを受領し、さらに短期の開発・規制関連マイルストンとして最大$110 millionを追加で受領する可能性がある。Modernaは承認取得および製造までmRNA-3927の臨床開発を引き続き主導し、イタリア・ミラノに拠点を置くRecordatiが商業化を主導する。本取引は、関連する申請から30日以内に得られる見込みの米国の独占禁止法上のクリアランスを含む、通常のクロージング条件に従う。

mRNA-3927は現在、目標登録数に到達した承認申請を目的とする試験（registrational study）で評価されている。同社は2026年にデータの読み出し（data readout）が得られる可能性があると見込んでいる。本開発品は、新規のmRNAベースの治療薬候補であり、正常ヒトPCCAおよびPCCBサブユニットをコードする2種類のmRNAから構成される。mRNA-3927の静脈内投与は、PA患者において機能的なPCC酵素の回復を目的としている。

プロピオン酸血症は、罹患率と死亡率が高い希少で重篤な遺伝性代謝疾患で、世界的に10万〜15万人に1人の頻度で発症する。PAは、プロピオニルCoAカルボキシラーゼのαまたはβサブユニットにおける病的バリアントにより生じ、PCC欠損と、それに続く有毒代謝産物の蓄積を引き起こす。PAは、反復する生命を脅かす代謝失調（metabolic decompensation）イベントと多臓器に及ぶ合併症を特徴とする。現在、疾患の根本原因を標的とするPAの有効な治療法は存在しない。

mRNA-3927の安全性と有効性を評価した、ヒト初回投与（first-in-human）の第1/2相非盲検用量最適化試験および延長試験からの中間データは、臨床的有益性の可能性を示す初期シグナルを示唆するとともに、mRNA-3927では治療継続を制限する副作用がまれであることを示している。

米国Food and Drug Administration（FDA）長官は2月23日、mRNAワクチンに関する同庁の立場と実績を擁護し、FDAはmRNAワクチンを支持しているが、納税者が費用を負担すべきではないと述べた。これは、昨年、保健省がmRNAワクチン研究への資金を削減した複数の動きを指す。長官は、mRNAワクチンの開発資金を削減したのは、医薬品を製造する企業は自ら研究費を賄えるためであり、mRNAワクチンを製造した企業は$50 billion超を稼いだと指摘した。

FDAはRSVに対するメッセンジャーRNAワクチンを2製品承認しており、1つはModerna、もう1つはGSKの製品である。長官は、政府は資金が行き届いていない領域、例えばオーダーメイドの病態や希少疾患といった、現代医療の盲点となってきた病態の研究に資金を拠出すべきだと述べた。

米国保健福祉省（HHS）は8月、同省の生物医学研究部門の下で実施してきたmRNAワクチン開発活動を段階的に縮小することを決定した。これは、HHSが5月に、鳥インフルエンザを含むパンデミック潜在性を有する病原体から防御するmRNAワクチンを開発するためのModerna向け資金提供（$700 million超）を打ち切ったことに続く動きである。鳥インフルエンザは乳牛で大規模な流行を引き起こし、作業者への感染が生じていた。

Modernaは、2025年第4四半期の売上高が$678 millionで、同社の従来見通しの上限に位置し、主にCOVIDワクチン販売が牽引したと報告した。製品売上は米国で$264 million、海外市場で$381 millionだった。第4四半期の売上高は2024年の同時期と比べて30%減少し、主として前年同期と比べたCOVIDワクチン販売数量の減少を反映した。

2025年通期の総売上高は$1.9 billionで、2024年比40%減少した。大半はCOVIDワクチン販売によるもので、その他収益が$126 million含まれる。米国の売上高は合計$1.2 billion、海外市場からの売上高は$745 millionだった。

2025年第4四半期の研究開発費は$775 millionで、2024年同時期比31%減少した。減少は主に、臨床開発費および製造コストの低下によるもので、大規模な呼吸器領域の第3相プログラムの縮小、継続的なポートフォリオの優先順位付け、ならびに全社的なコスト規律を反映している。同社は2025年に年間営業費用を約$2.2 billion削減し、コスト削減目標を大幅に上回った。

純損失は2025年第4四半期で$826 millionとなり、2024年第4四半期の純損失$1.1 billionと比べて縮小した。1株当たり損失は2025年第4四半期が$2.11で、2024年第4四半期の$2.91から改善した。通期の純損失は$2.8 billionで、希薄化後1株当たり損失は$7.26だった。

同社は、インフルエンザワクチンの申請がEU、カナダ、オーストラリアで規制当局の審査受理となったと発表した。一方で米国FDAからはRefusal-to-Fileレターを受領しており、今後の進め方を理解するためType Aミーティングを要請した。また、ノロウイルス第3相試験が登録完了に達し、2026年にデータ読み出しが見込まれること、さらに筋層浸潤性膀胱がんにおける第2相intismeran autogene試験の登録完了を発表した。

Modernaは、承認済み製品としてSpikevax、mNEXSPIKE、mRESVIAの3製品を擁して年初を迎えており、季節性ワクチンにより2026年に最大10%の売上成長が見込まれるとしている。同社は最近、呼吸器ワクチンに関してメキシコおよび台湾との長期契約を発表したほか、mNEXSPIKEについてカナダおよびオーストラリアで規制当局の承認を取得した。また、株組換え（strain-updated）Spikevaxワクチンは、春の予防接種キャンペーンでの使用について英国で承認された。