Moderna, FDA 백신 논란 및 비용 절감 속 희귀질환 파이프라인 추진

Moderna는 시험용 프로피온산혈증 치료제 mRNA-3927의 최종 임상 개발 단계와 승인 시 글로벌 상업화를 위해 Recordati와 전략적 협력을 발표했다. 회사는 선급금 및 단기 개발·규제 마일스톤으로 최대 1억 6,000만 달러를 받게 되며, 상업화 및 매출 마일스톤과 순매출에 대한 단계별 로열티도 추가된다.

계약 조건에 따라 Moderna는 5,000만 달러의 선급금과 단기 개발 및 규제 마일스톤으로 최대 추가 1억 1,000만 달러를 받게 된다. Moderna는 승인까지 mRNA-3927의 임상 개발과 제조를 계속 주도하며, 이탈리아 밀라노에 본사를 둔 Recordati가 상업화를 주도한다. 이 거래는 관련 서류 제출 후 30일 이내에 예상되는 미국 반독점 승인을 포함한 관례적 종결 조건의 적용을 받는다.

mRNA-3927은 현재 목표 등록 인원에 도달한 등록 연구에서 평가되고 있다. 회사는 2026년에 잠재적 데이터 발표를 기대한다. 이 시험적 신규 mRNA 기반 치료제는 정상 인간 PCCA 및 PCCB 소단위를 코딩하는 2개의 mRNA로 구성된다. mRNA-3927의 정맥 투여는 프로피온산혈증(PA) 환자에서 기능적 PCC 효소를 복원하도록 설계되었다.

프로피온산혈증은 상당한 이환율과 사망률을 동반하는 희귀하고 심각한 유전 대사 질환으로, 전 세계에서 10만~15만 명 중 1명에게 영향을 미친다. PA는 프로피오닐-코엔자임 A 카르복실라제 α 또는 β 소단위의 병원성 변이로 인해 발생하며, PCC 결핍과 독성 대사산물의 축적으로 이어진다. PA는 반복적인 생명을 위협하는 대사 악화 사건과 다기관 합병증을 특징으로 한다. 현재 질병의 근본 원인을 표적으로 하는 효과적인 PA 치료법은 없다.

mRNA-3927의 안전성과 유효성을 평가하는 최초 인체 적용 1/2상 공개 용량 최적화 연구 및 연장 연구의 중간 데이터는 잠재적 임상적 이점의 초기 징후를 나타내며, mRNA-3927의 치료 제한적 부작용이 드물다는 것을 보여준다.

미국 FDA 국장은 2월 23일 mRNA 백신에 대한 기관의 입장과 실적을 옹호하며, FDA는 mRNA 백신을 지지하지만 납세자가 비용을 부담해서는 안 된다고 밝혔다. 이는 작년 보건부가 mRNA 백신 연구 자금을 삭감하기 위해 취한 여러 조치를 언급한 것이다. 국장은 mRNA 백신을 만드는 회사들이 500억 달러 이상을 벌었기 때문에 자체 연구 자금을 감당할 수 있다며 부처가 mRNA 백신 개발 자금을 삭감했다고 밝혔다.

FDA는 Moderna와 GSK가 각각 개발한 RSV 대응 mRNA 백신 2종을 승인했다. 국장은 정부가 맞춤형 질환과 희귀질환 등 현대 의학의 사각지대에 있는 자금 부족 분야의 연구에 자금을 지원해야 한다고 밝혔다.

미국 보건복지부는 8월에 생의학 연구 부서 산하 mRNA 백신 개발 활동을 축소하기로 결정했다. 이에 앞서 보건복지부는 5월에 Moderna가 낙농 소에서 대규모 발병을 일으켜 노동자를 감염시킨 조류독감을 포함하여 팬데믹 가능성이 있는 병원체에 대한 mRNA 백신을 개발하도록 한 7억 달러 이상의 자금을 종료한 바 있다.

Moderna는 2025년 4분기 매출 6억 7,800만 달러를 보고했으며, 이는 주로 COVID 백신 매출에 의해 회사의 기존 예상치 상단에 해당했다. 제품 매출은 미국에서 2억 6,400만 달러, 해외 시장에서 3억 8,100만 달러였다. 4분기 매출은 주로 전년 동기 대비 COVID 백신 판매량 감소를 반영하여 2024년 동기 대비 30% 감소했다.

2025년 전체 매출은 19억 달러로 2024년 대비 40% 감소했으며, 대부분 COVID 백신 매출에서 발생했고, 1억 2,600만 달러의 기타 수익이 포함되었다. 미국 매출은 12억 달러, 해외 시장 매출은 7억 4,500만 달러였다.

2025년 4분기 연구개발 비용은 7억 7,500만 달러로 2024년 동기 대비 31% 감소했다. 감소는 주로 대규모 3상 호흡기 프로그램의 종료, 지속적인 포트폴리오 우선순위 조정 및 조직 전반의 비용 규율을 반영한 임상 개발 및 제조 비용 감소에 의해 주도되었다. 회사는 2025년에 연간 운영 비용을 약 22억 달러 절감하여 비용 절감 목표를 크게 초과했다.

2025년 4분기 순손실은 8억 2,600만 달러로, 2024년 4분기의 11억 달러 순손실과 비교된다. 2025년 4분기 주당 손실은 2.11달러로, 2024년 4분기의 주당 2.91달러 손실과 비교된다. 연간 순손실은 28억 달러, 희석 주당 손실은 7.26달러였다.

회사는 인플루엔자 백신 신청이 EU, 캐나다 및 호주에서 규제 검토 접수되었다고 발표했다. 회사는 미국 FDA로부터 서류 접수 거부(Refusal-to-File) 서한을 받았으며, 향후 진행 경로를 이해하기 위해 Type A 미팅을 요청했다. 회사는 또한 노로바이러스 3상 시험이 완전 등록되어 2026년에 데이터 발표가 예상된다고 밝혔으며, 근육 침습성 방광암에서의 2상 intismeran autogene 시험의 완전 등록도 발표했다.

Moderna는 3개의 승인된 제품인 Spikevax, mNEXSPIKE, mRESVIA로 올해를 시작하며, 계절 백신이 2026년에 최대 10%의 매출 성장을 견인할 것으로 예상된다. 회사는 최근 멕시코 및 대만과 호흡기 백신에 대한 장기 계약을 발표했으며, 캐나다와 호주에서 mNEXSPIKE의 규제 승인을 받았고, 변이주 업데이트 Spikevax 백신이 영국에서 봄 예방접종 캠페인 사용을 위해 허가되었다.