Longeveron 2b期试验显示：干细胞疗法改善年龄相关衰弱

Longeveron Inc.（NASDAQ: LGVN）是一家临床阶段生物技术公司，致力于为危及生命的罕见儿科疾病及与衰老相关的慢性疾病开发再生细胞疗法。该公司宣布，其2b期临床试验结果已于2026年2月25日发表于Cell Press旗下期刊《Cell Stem Cell》。2b期结果显示，与安慰剂相比，静脉输注laromestrocel这一间充质干细胞产品，可在9个月后改善年龄相关临床衰弱患者的身体状况。

这项2b期随机、剂量探索性临床试验评估了laromestrocel（来源于人骨髓的同种异体MSC）是否能够改善148名可行走的衰弱个体的身体功能及患者自报结局（NCT03169231）。与安慰剂相比，laromestrocel输注在主要终点6分钟步行试验（6MWT）上带来了具有临床意义且呈剂量与时间依赖性的增加：第9个月增加63.4m（95%置信区间[CI]：17.1-109.6m；p=0.0077），第6个月增加41.3m（95% CI：-2.4-84.9m；p=0.0635）。6MWT距离的增加与PROMIS躯体功能评分相关。随着laromestrocel剂量增加，可溶性（降解）酪氨酸激酶免疫球蛋白样与表皮生长因子同源结构域蛋白（TIE-2）水平下降；TIE-2是血管生成素的同源受体，这提示其可能成为预测laromestrocel反应性的潜在生物标志物。

这些发现提示，干细胞疗法可能成为管理活动能力下降及其他衰老性衰弱特征患者的一种途径。首席科学官表示，衰老性衰弱人群在应对日常及急性应激方面的能力受到不成比例的损害，对疾病与损伤高度易感，并且在手术后发生不良结局及死亡的风险增加。

Laromestrocel（LOMECEL-B®）是一种专有、可规模化生产的同种异体干细胞（MSC）研究性疗法，目前正在多个适应证中进行评估。该疗法为同种异体间充质干细胞（MSC）治疗产品，来源于年轻、健康成人供者的骨髓。Laromestrocel可能具有多种作用机制，包括促血管生成、促再生、抗炎以及组织修复与愈合作用，因而在多类疾病领域具有广泛的潜在应用。

Longeveron目前正推进三项管线适应证：左心发育不良综合征（HLHS）、阿尔茨海默病（AD）和儿科扩张型心肌病（DCM）。Laromestrocel的开发项目已获得5项不同且重要的FDA认定：在HLHS项目方面——孤儿药资格认定、快速通道资格认定以及罕见儿科疾病资格认定；在AD项目方面——再生医学先进疗法（RMAT）资格认定以及快速通道资格认定。