Phase-2b-Studie von Longeveron zeigt: Stammzelltherapie verbessert altersbedingte Gebrechlichkeit
Longeveron Inc. berichtete über in *Cell Stem Cell* publizierte Ergebnisse einer randomisierten Phase-2b-Studie, in der intravenös verabreichtes laromestrocel bei altersbedingter Gebrechlichkeit nach neun Monaten im Vergleich zu Placebo die körperliche Leistungsfähigkeit verbesserte. In der Studie mit 148 ambulanten Personen wurde insbesondere eine signifikante Zunahme der Distanz im 6‑Minuten‑Gehtest beobachtet; zudem wurde TIE-2 als potenzieller Biomarker für das Ansprechen identifiziert.
Longeveron Inc. (NASDAQ: LGVN), ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das regenerative Zelltherapien für lebensbedrohliche seltene pädiatrische sowie chronische, altersassoziierte Erkrankungen entwickelt, gab bekannt, dass die Ergebnisse seiner Phase-2b-Studie am 25. Februar 2026 in Cell Stem Cell, einer Zeitschrift von Cell Press, veröffentlicht wurden. Die Phase-2b-Ergebnisse zeigten, dass intravenös verabreichtes laromestrocel, ein mesenchymales Stammzellprodukt, nach neun Monaten im Vergleich zu Placebo den körperlichen Zustand von Patientinnen und Patienten mit altersbedingter klinischer Gebrechlichkeit verbesserte.
Die randomisierte, dosisfindende Phase-2b-Studie untersuchte, ob laromestrocel, aus menschlichem Knochenmark gewonnene allogene MSCs, die körperliche Funktion sowie patientenberichtete Ergebnisse (patient self-reported outcomes) bei 148 gehfähigen (ambulanten) Personen mit Frailty (Gebrechlichkeit) verbessert (NCT03169231). Laromestorcel-Infusionen führten im Vergleich zu Placebo zu klinisch bedeutsamen, dosis- und zeitabhängigen Zunahmen beim primären Endpunkt, dem 6-Minuten-Gehtest (6MWT): 63,4 m (95%-Konfidenzintervall [KI]: 17,1–109,6 m; p=0,0077) im Monat 9 und 41,3 m (95%-KI: -2,4–84,9 m; p=0,0635) im Monat 6. Eine größere 6MWT-Distanz korreliert mit dem PROMIS-Score für körperliche Funktion (PROMIS Physical Function score). Steigende Dosen von laromestrocel sind mit Abnahmen von löslicherm (degradiertem) Tyrosinkinase-Rezeptor mit Immunglobulin- und epidermalem Wachstumsfaktor-Homologie-Domänen (TIE-2) assoziiert, dem korrespondierenden Rezeptor für die Angiopoietine, wodurch TIE-2 als potenzieller Biomarker für das Ansprechen auf laromestrocel identifiziert wird.
Diese Ergebnisse weisen auf einen möglichen Ansatz der Stammzelltherapie zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Hypomobilität und anderen Merkmalen altersbedingter Gebrechlichkeit hin. Der Chief Science Officer erklärte, dass Menschen mit Aging Frailty in ihrer Fähigkeit, alltägliche und akute Stressoren zu bewältigen, unverhältnismäßig stark eingeschränkt seien, eine hohe Anfälligkeit für Erkrankungen und Verletzungen aufwiesen und nach Operationen ein erhöhtes Risiko für schlechte Outcomes und Tod hätten.
Laromestrocel (LOMECEL-B®) ist eine proprietäre, skalierbare, allogene Stammzell-(MSC)-Prüftherapie (investigational therapy), die derzeit bei mehreren Indikationen untersucht wird. Die Therapie ist ein allogenes mesenchymales Stammzell-(MSC)-Therapieprodukt, das aus dem Knochenmark junger, gesunder erwachsener Spender isoliert wird. Laromestrocel verfügt über mehrere potenzielle Wirkmechanismen, darunter pro-vaskuläre, pro-regenerative, antiinflammatorische sowie gewebereparierende und wundheilungsfördernde Effekte, mit breitem Anwendungspotenzial über ein Spektrum von Krankheitsbereichen hinweg.
Longeveron verfolgt derzeit drei Pipeline-Indikationen: hypoplastic left heart syndrome (HLHS), Alzheimer's disease (AD) und Pediatric Dilated Cardiomyopathy (DCM). Entwicklungsprogramme zu laromestrocel haben fünf eigenständige und wichtige FDA-Designationen erhalten: für das HLHS-Programm – Orphan-Drug-Designation, Fast-Track-Designation und Rare-Pediatric-Disease-Designation; sowie für das AD-Programm – Regenerative-Medicine-Advanced-Therapy-(RMAT)-Designation und Fast-Track-Designation.