Essai de phase 2b de Longeveron : une thérapie par cellules souches améliore la fragilité liée à l’âge

Longeveron Inc. (NASDAQ: LGVN), une société de biotechnologie au stade clinique développant une thérapie cellulaire régénérative pour des affections pédiatriques rares mettant en jeu le pronostic vital et des maladies chroniques liées au vieillissement, a annoncé que les résultats de son essai clinique (clinical trial) de phase 2b ont été publiés le 25 février 2026 dans Cell Stem Cell, une revue de Cell Press. Les résultats de phase 2b ont montré que le laromestrocel administré par voie intraveineuse, un produit de cellules souches mésenchymateuses, améliorait l’état physique de patients présentant une fragilité clinique liée à l’âge après neuf mois, par rapport au placebo.

Cet essai clinique de phase 2b randomisé, de recherche de dose, a évalué si le laromestrocel, des MSC allogéniques humaines dérivées de la moelle osseuse, améliore la fonction physique et les résultats rapportés par les patients chez 148 personnes ambulatoires présentant une fragilité (NCT03169231). Les perfusions de laromestrocel ont entraîné des augmentations cliniquement significatives, dépendantes de la dose et du temps, du critère principal — la distance au test de marche de 6 minutes (6MWT) — par rapport au placebo : 63,4 m (intervalle de confiance [IC] à 95 % : 17,1-109,6 m ; p=0,0077) au mois 9 et 41,3 m (IC à 95 % : -2,4-84,9 m ; p=0,0635) au mois 6. L’augmentation de la distance au 6MWT est corrélée au score PROMIS de fonction physique. Des doses croissantes de laromestrocel sont associées à des diminutions de la tyrosine kinase soluble (dégradée) avec des domaines d’homologie immunoglobuline et facteur de croissance épidermique (TIE-2), le récepteur cognat des angiopoïétines, ce qui met en évidence un biomarqueur potentiel de la réponse au laromestrocel.

Ces résultats mettent en évidence une approche potentielle de thérapie par cellules souches pour la prise en charge de patients présentant une hypomobilité et d’autres caractéristiques de la fragilité liée au vieillissement. Le directeur scientifique a déclaré que les personnes atteintes de fragilité liée au vieillissement voient de manière disproportionnée leur capacité à faire face aux facteurs de stress quotidiens et aux stress aigus compromise, présentent une forte vulnérabilité aux maladies et aux blessures, et ont un risque accru de mauvais résultats et de décès après une chirurgie.

Laromestrocel (LOMECEL-B®) est une thérapie expérimentale (investigational) propriétaire, évolutive, à base de cellules souches (MSC) allogéniques, actuellement évaluée dans plusieurs indications. Il s’agit d’un produit de thérapie par cellules souches mésenchymateuses (MSC) allogéniques isolées de la moelle osseuse de donneurs adultes jeunes et en bonne santé. Le laromestrocel présente plusieurs mécanismes d’action potentiels, notamment des effets pro-vasculaires, pro-régénératifs, anti-inflammatoires ainsi que de réparation et de cicatrisation tissulaires, avec de larges applications potentielles dans un éventail de domaines pathologiques.

Longeveron poursuit actuellement trois indications au sein de son pipeline : hypoplastic left heart syndrome (HLHS), Alzheimer's disease (AD) et Pediatric Dilated Cardiomyopathy (DCM). Les programmes de développement du laromestrocel ont reçu cinq désignations distinctes et importantes de la FDA : pour le programme HLHS — désignation Orphan Drug, désignation Fast Track et désignation Rare Pediatric Disease ; et, pour le programme AD — désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) et désignation Fast Track.