Longeveronの第2b相試験、幹細胞治療が加齢性フレイルを改善

Longeveron Inc.（NASDAQ: LGVN）は、生命を脅かす希少小児疾患および加齢に関連する慢性疾患を対象に再生細胞治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、同社の第2b相臨床試験結果がCell Pressの学術誌Cell Stem Cellに2026年2月25日付で掲載されたと発表した。第2b相の結果では、間葉系幹細胞製剤であるlaromestrocelの静脈内投与により、加齢に伴う臨床的フレイル患者の身体状態が、プラセボと比較して9か月後に改善したことが示された。

本第2b相無作為化用量探索型の臨床試験では、ヒト骨髄由来の同種MSCであるlaromestrocelが、フレイルを有する歩行可能な148人において身体機能および患者自己申告アウトカムを改善するかを評価した（NCT03169231）。laromestrocelの点滴投与により、主要評価項目である6分間歩行試験（6MWT）において、プラセボと比較して臨床的に意義のある用量依存性および時間依存性の増加が認められた。具体的には、9か月時点で63.4m（95%信頼区間［CI］：17.1-109.6m；p=0.0077）、6か月時点で41.3m（95% CI：-2.4-84.9m；p=0.0635）であった。6MWT距離の増加は、PROMIS身体機能スコアと相関した。laromestrocelの用量増加は、アンジオポエチンの同族受容体である、可溶性（分解型）チロシンキナーゼ免疫グロブリン・上皮成長因子相同ドメイン（TIE-2）の低下と関連しており、加齢フレイル患者におけるlaromestrocel反応性の潜在的バイオマーカーとしてTIE-2が同定された。

これらの所見は、低移動性やその他の加齢フレイルの特徴を有する患者のマネジメントにおいて、幹細胞治療によるアプローチが有望である可能性を示している。Chief Science Officerは、加齢フレイルの患者は日常的および急性のストレス因子に対処する能力が不均衡に損なわれており、疾病や外傷に対する脆弱性が高く、術後の転帰不良および死亡リスクが増大すると述べた。

Laromestrocel（LOMECEL-B®）は、複数の適応症で現在評価が進められている、独自のスケーラブルな同種幹細胞（MSC）の治験用療法である。本治療は、若年で健康な成人ドナーの骨髄から単離された同種の間葉系幹細胞（MSC）治療製品である。laromestrocelには、血管新生促進、再生促進、抗炎症、組織修復および治癒促進といった複数の作用機序が想定されており、幅広い疾患領域にわたる応用可能性がある。

Longeveronは現在、3つのパイプライン適応症、すなわち低形成左心症候群（HLHS）、Alzheimer's disease（AD）、および**Pediatric Dilated Cardiomyopathy（DCM）**を追求している。laromestrocelの開発プログラムは、5つの重要なFDA指定を受けている。HLHSプログラムでは、Orphan Drug指定、Fast Track指定、Rare Pediatric Disease指定を取得しており、ADプログラムでは、Regenerative Medicine Advanced Therapy（RMAT）指定およびFast Track指定を取得している。