Longeveron 2b상 시험에서 줄기세포 치료로 노화 관련 허약 개선 확인

Longeveron Inc.(NASDAQ: LGVN)는 생명을 위협하는 희귀 소아 질환과 만성 노화 관련 질환을 대상으로 재생 세포 치료를 개발하는 임상 단계 바이오테크 기업으로, 자사의 2b상 임상시험 결과가 2026년 2월 25일 Cell Press 저널인 Cell Stem Cell에 게재됐다고 발표했다. 2b상 결과에 따르면, 중간엽 줄기세포 제품인 laromestrocel을 정맥 투여했을 때 위약 대비 9개월 시점에서 노화 관련 임상적 허약(age-related clinical frailty) 환자의 신체 상태가 개선됐다.

무작위배정, 용량 탐색 2b상 임상시험은 인간 골수 유래 동종(allogeneic) MSCs인 laromestrocel이 허약 환자 148명의 보행 가능(ambulatory) 대상자에서 신체 기능과 환자 자가 보고 결과를 개선하는지 평가했다(NCT03169231). Laromestorcel 주입은 위약 대비 1차 평가변수인 6분 보행 검사(6MWT)에서 임상적으로 의미 있는 용량 및 시간 의존적 증가를 보였다: 9개월 시점 63.4m(95% 신뢰구간[CI]: 17.1-109.6m; p=0.0077), 6개월 시점 41.3m(95% CI: -2.4-84.9m; p=0.0635). 6MWT 거리 증가는 PROMIS 신체 기능(PROMIS Physical Function) 점수와 상관관계를 보였다. 또한 laromestrocel 용량이 증가할수록 혈관형성인자 angiopoietins의 상응 수용체(cognate receptor)인 용해성(분해된) 티로신 키나아제 면역글로불린 및 상피성장인자 상동 도메인(tyrosine kinase with immunoglobulin and epidermal growth factor homology domains, TIE-2)이 감소하는 것과 연관돼, 노화 허약 환자에서 laromestrocel 반응성을 예측할 잠재적 바이오마커로 TIE-2가 제시됐다.

이번 결과는 저이동성(hypomobility) 및 기타 노화 허약 특징을 보이는 환자 관리를 위한 가능한 줄기세포 치료 접근법을 제시한다. 최고과학책임자(Chief Science Officer)는 노화 허약 환자들이 일상적 스트레스 요인과 급성 스트레스 요인에 대처하는 능력이 불균형적으로 저하돼 있고, 질병과 손상에 대한 취약성이 높으며, 수술 후 불량한 예후와 사망 위험이 증가한다고 밝혔다.

Laromestrocel(LOMECEL-B®)은 다수의 적응증에서 현재 평가 중인 독점적(proprietary)이며 확장 가능(scalable)한 동종 줄기세포(MSC) 연구용 치료제(investigational therapy)이다. 이 치료제는 젊고 건강한 성인 공여자의 골수에서 분리한 동종 중간엽 줄기세포(MSC) 치료 제품이다. Laromestrocel은 혈관 촉진(pro-vascular), 재생 촉진(pro-regenerative), 항염증(anti-inflammatory), 조직 복구 및 치유 효과를 포괄하는 다수의 잠재적 작용기전을 가지며, 다양한 질환 영역에 걸쳐 폭넓은 적용 가능성을 지닌다.

Longeveron은 현재 3가지 파이프라인 적응증을 추진 중이다: hypoplastic left heart syndrome (HLHS), Alzheimer's disease (AD), Pediatric Dilated Cardiomyopathy (DCM). Laromestrocel 개발 프로그램은 5가지의 구별되고 중요한 FDA 지정(designation)을 받았다. HLHS 프로그램의 경우 Orphan Drug designation, Fast Track designation, Rare Pediatric Disease designation을 받았고, AD 프로그램의 경우 Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation과 Fast Track designation을 받았다.