Longeveron公司DMC建议完成HLHS 2b期试验，同时任命新CEO
Longeveron公司的独立DMC建议按原设计完成2b期ELPIS II HLHS试验，未发现新的安全性问题，顶线结果预计于2026年8月公布。该公司还任命了新CEO，并宣布了预计将行政费用削减约25%的成本控制措施。
Longeveron（纳斯达克：LGVN）宣布，独立数据监测委员会（DMC）已完成对已全部入组的laromestrocel（Lomecel-B）治疗左心发育不全综合征（HLHS）的2b期ELPIS II试验的最后一次计划审查，并建议该研究按原设计继续进行至完成。DMC未发现新的安全性问题，顶线结果预计将于2026年8月公布。
ELPIS II试验在12个儿科心脏中心招募了40名儿科患者，并在NHLBI的支持下开展。该试验旨在比较laromestrocel联合标准手术与单独标准手术的效果，终点指标包括12个月生存率、住院时长以及从基线到12个月右心室射血分数的变化。该试验已于2025年6月完成全部入组。
此前ELPIS I研究的1期数据显示，接受治疗的儿童在5岁时无移植生存率达到100%，而可比人群中历史对照组的5年无移植生存率约为83%（其中约5%需要移植）。在该研究中，laromestrocel耐受性良好，一年内未发生与治疗相关的重大不良心血管事件或感染，达到了主要安全性终点。
HLHS是一种罕见且危及生命的先天性心脏缺陷，患者左心室严重发育不良或缺失。即使接受标准治疗——通常在出生后头几年内进行一系列三次重建手术——存活至青春期的概率也仅为50–60%。Longeveron的治疗方法是在第二阶段手术期间将laromestrocel直接注射到右心室。
用于治疗HLHS的laromestrocel已获得FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定。在2024年9月与FDA召开的C类会议之后，FDA确认ELPIS II试验可作为关键性研究——如果结果积极，可为生物制剂许可申请（BLA）提交提供依据，以申请全面传统批准。
另外，该公司宣布任命Stephen Willard为永久首席执行官，即日生效。该CEO将延期支付其50万美元年薪中的50%，以支持公司的财务需求。这是更大范围成本控制措施的一部分，包括让部分员工无薪休假、限制差旅以及降低董事薪酬。预计这些措施将在未来几个季度将行政费用减少约25%，从而延长资金跑道，让投资者得以等待预期的2b期HLHS试验顶线结果在2026年第三季度出炉。