Longeveron、DMCが第2b相HLHS試験の完了を支持、新CEOを任命
Longeveronの独立DMCは、第2b相ELPIS II HLHS試験に新たな安全性の懸念はなく、計画通り完了すべきと勧告。トップラインデータは2026年8月に得られる見込み。同社は新CEOを任命し、経費削減策も発表した。
Longeveron（NASDAQ: LGVN）は、独立データモニタリング委員会（DMC）が、左心低形成症候群（HLHS）を対象としたlaromestrocel（Lomecel-B）の第2b相ELPIS II試験について、完全登録済みの症例に対する最終計画レビューを完了し、試験を計画通り完了まで継続するよう勧告したと発表した。DMCは新たな安全性の懸念を認めず、トップラインデータは2026年8月に得られる見込みである。
ELPIS II試験は12の小児心臓センターで40名の小児患者を登録し、NHLBI（米国国立心肺血液研究所）の支援のもとで実施されている。本試験は、laromestrocel投与＋標準手術と標準手術単独を比較するようデザインされており、12カ月時点の生存率、入院期間、ベースラインから12カ月時点における右室駆出率の変化などを評価項目としている。完全登録は2025年6月に達成された。
先行する第1相ELPIS I試験のデータでは、治療を受けた小児において5歳時点での移植なし生存率が100%であった。これに対し、比較可能な集団における過去の対照群では、5年時点の生存率が約83%（うち約5%が移植を必要とした）であった。同試験において、laromestrocelは忍容性が良好で、1年時点で治療に関連する主要な心血管有害事象や感染症は認められず、主要安全性評価項目を達成した。
HLHSは、左心室が重度に低形成または欠如している稀で生命を脅かす先天性心疾患である。標準治療（通常、生後数年の間に3回の再建手術を段階的に行う）を受けたとしても、思春期までの生存率は約50～60%にとどまる。Longeveronのアプローチは、第2段階の手術中にlaromestrocelを右心室に直接投与するものである。
HLHSに対するLaromestrocelは、FDAよりオーファンドラグ、ファストトラック、希少小児疾患の各指定を受けている。2024年9月にFDAと実施したType Cミーティングにおいて、FDAはELPIS II試験がpivotal study（重要な試験）として機能し得ること、また、陽性結果が得られた場合には、完全な通常承認のための生物学的製剤承認申請（BLA）の根拠となり得ることを確認した。
別途、同社はStephen Willardを即時発効の常任CEOに任命したことを発表した。CEOは会社の財務ニーズを支援するため、50万ドルの給与の50%を繰り延べる。これは、一部従業員の一時帰休、出張制限、取締役報酬の削減を含む、より広範なコスト抑制策の一環である。これらの措置により、今後数四半期で管理費が約25%削減され、投資家が2026年第3四半期に予定される第2b相HLHS試験のトップラインデータを待つ間、キャッシュ・ランウェイが延長される見通しである。