Longeveron, DMC가 2b상 HLHS 임상시험 완료 권고…신임 CEO 선임

Longeveron(나스닥: LGVN)은 독립적 데이터 모니터링 위원회(DMC)가 완전히 등록이 완료된 laromestrocel(Lomecel-B)의 좌심형성부전증후군(HLHS) 대상 2b상 ELPIS II 임상시험에 대한 최종 계획 검토를 완료하고, 해당 연구를 계획대로 완료할 것을 권고했다고 발표했다. DMC는 새로운 안전성 문제를 발견하지 않았으며, 1차 결과는 2026년 8월에 발표될 예정이다.

ELPIS II 임상시험은 12개 소아 심장 센터에서 40명의 소아 환자를 등록했으며, NHLBI의 지원을 받아 진행되고 있다. 이 임상시험은 laromestrocel과 표준 수술 병용요법을 표준 수술 단독요법과 비교하도록 설계되었으며, 평가 지표에는 12개월 시점 생존율, 입원 기간, 기준시점과 12개월 사이의 우심실 박출률 변화가 포함된다. 전체 등록은 2025년 6월에 완료되었다.

이전 1상 ELPIS I 연구 데이터에 따르면, 치료받은 소아의 5세까지 이식 없는 생존율이 100%로 나타났다. 이는 유사한 환자군에서 5년 생존율이 약 83%(약 5%는 이식 필요)인 기존 대조군과 비교되는 수치다. 해당 연구에서 laromestrocel은 내약성이 우수했으며, 1년 동안 치료와 관련된 주요 심혈관계 이상반응이나 감염이 보고되지 않아 1차 안전성 평가변수를 충족했다.

HLHS는 좌심실이 심하게 발달되지 않았거나 아예 없는 희귀하고 생명을 위협하는 선천성 심장 결손증이다. 일반적으로 생후 첫 몇 년간 세 차례의 재건 수술을 받는 표준 치료법을 적용하더라도 청소년기까지 생존율은 약 50~60%에 불과하다. Longeveron의 접근법은 두 번째 수술 단계에서 laromestrocel을 우심실에 직접 투여하는 방식이다.

HLHS 치료제로서의 laromestrocel은 FDA로부터 희귀의약품 지정, 신속심사 지정, 희귀소아질환 지정을 받았다. 2024년 9월 FDA와의 Type C 미팅 이후, FDA는 ELPIS II 임상시험이 중추적 연구(pivotal study) 역할을 할 수 있으며, 결과가 긍정적일 경우 완전 전통적 승인을 위한 생물의약품허가신청(BLA) 제출의 기초가 될 수 있다고 확인했다.

별도로, 회사는 Stephen Willard를 상임 CEO로 즉시 선임한다고 발표했다. 신임 CEO는 회사의 재정적 필요를 지원하기 위해 50만 달러 급여의 50%를 유예하기로 했다. 이는 일부 직원의 무급휴직, 여행 제한, 이사 보수 감축을 포함하는 광범위한 비용 절감 조치의 일환이다. 이러한 조치로 향후 분기 동안 행정 비용이 약 25% 절감되어, 투자자들이 2026년 3분기에 발표될 2b상 HLHS 임상시험의 1차 결과를 기다리는 동안 자본 운용 기간이 연장될 것으로 예상된다.