Longeveron : le DMC recommande l'achèvement de l'essai de Phase 2b sur le HLHS ; nomination d'un nouveau PDG
Le DMC indépendant de Longeveron a recommandé de mener à son terme l'essai de Phase 2b ELPIS II sur le HLHS, sans aucun problème de sécurité ; les résultats principaux sont attendus pour août 2026. La société a également nommé un nouveau PDG et annoncé des mesures de réduction des coûts.
Longeveron (NASDAQ : LGVN) a annoncé qu'un comité indépendant de surveillance des données (DMC) a achevé son examen planifié final de l'essai de Phase 2b ELPIS II, entièrement recruté, évaluant le laromestrocel (Lomecel-B) dans le syndrome d'hypoplasie du cœur gauche (HLHS) et a recommandé la poursuite de l'étude telle que conçue jusqu'à son terme. Le DMC n'a relevé aucun nouveau problème de sécurité, et les résultats principaux sont attendus en août 2026.
ELPIS II a recruté 40 patients pédiatriques dans 12 centres de cardiologie pédiatrique et est mené avec le soutien du NHLBI. L'essai est conçu pour comparer le laromestrocel associé à la chirurgie standard versus la chirurgie standard seule, avec des critères d'évaluation incluant la survie à 12 mois, la durée d'hospitalisation et la variation de la fraction d'éjection ventriculaire droite entre le début de l'étude et 12 mois. Le recrutement complet a été atteint en juin 2025.
Les données antérieures de Phase 1 issues de l'étude ELPIS I ont montré une survie sans transplantation de 100 % à l'âge de cinq ans chez les enfants traités, contre des témoins historiques d'environ 83 % à cinq ans (dont environ 5 % nécessitant une transplantation) dans la population comparable. Dans cette étude, le laromestrocel a été bien toléré, sans événement cardiovasculaire indésirable majeur ni infection liée au traitement à un an, atteignant ainsi le critère principal de sécurité.
Le HLHS est une malformation cardiaque congénitale rare et potentiellement mortelle dans laquelle le ventricule gauche est sévèrement sous-développé ou absent. Même avec la norme de soins — généralement une série de trois chirurgies reconstructives au cours des premières années de vie — la survie jusqu'à l'adolescence n'est que d'environ 50 à 60 %. L'approche de Longeveron administre le laromestrocel directement dans le ventricule droit lors de la deuxième étape de la chirurgie.
Le laromestrocel pour le HLHS bénéficie des désignations Orphelin, Fast Track et Rare Pediatric Disease de la FDA. À la suite d'une réunion de type C avec la FDA en septembre 2024, l'agence a confirmé que l'essai ELPIS II pourrait servir d'étude pivot — et en cas de résultats positifs, pourrait constituer la base d'une demande de licence de produit biologique (BLA) pour une approbation traditionnelle complète.
Par ailleurs, la société a annoncé la nomination de Stephen Willard au poste de PDG permanent, avec effet immédiat. Le PDG renonce à 50 % de son salaire de 500 000 $ pour soutenir les besoins financiers de l'entreprise. Cette mesure s'inscrit dans un ensemble plus large de mesures de maîtrise des coûts, incluant la mise au chômage technique de certains employés, des limitations des déplacements et une réduction des jetons de présence des administrateurs. Ces mesures devraient réduire les dépenses administratives d'environ 25 % au cours des prochains trimestres, prolongeant ainsi la trésorerie disponible pendant que les investisseurs attendent les résultats principaux tant attendus de l'essai de Phase 2b sur le HLHS au troisième trimestre 2026.