Longeveron: el DMC respalda completar el ensayo de fase 2b en HLHS; la empresa nombra nuevo CEO
El DMC independiente de Longeveron recomendó completar el ensayo de fase 2b ELPIS II en HLHS sin nuevos problemas de seguridad; se esperan resultados clave para agosto de 2026. La empresa también nombró un nuevo CEO y anunció medidas de reducción de costos.
Longeveron (NASDAQ: LGVN) anunció que un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (DMC) completó su revisión planificada final del ensayo de fase 2b ELPIS II, completamente reclutado, que evalúa laromestrocel (Lomecel-B) para el síndrome de corazón izquierdo hipoplásico (HLHS), y recomendó que el estudio continúe según lo diseñado hasta su finalización. El DMC no encontró nuevos problemas de seguridad, y se anticipan los resultados principales para agosto de 2026.
ELPIS II reclutó a 40 pacientes pediátricos en 12 centros cardíacos pediátricos y se lleva a cabo con el apoyo del NHLBI. El ensayo está diseñado para comparar laromestrocel más cirugía estándar frente a cirugía estándar sola, con criterios de valoración que incluyen la supervivencia a los 12 meses, la duración de la hospitalización y el cambio en la fracción de eyección del ventrículo derecho entre el inicio y los 12 meses. El reclutamiento completo se logró en junio de 2025.
Los datos previos de fase 1 del estudio ELPIS I mostraron una supervivencia del 100% sin trasplante a los cinco años en los niños tratados, en comparación con los controles históricos de aproximadamente el 83% a los cinco años (con aproximadamente un 5% que requirió trasplante) en la población comparable. En ese estudio, laromestrocel fue bien tolerado, sin eventos cardiovasculares adversos mayores ni infecciones relacionadas con la terapia durante el primer año, cumpliendo con el criterio principal de valoración de seguridad.
El HLHS es un defecto cardíaco congénito raro y potencialmente mortal en el que el ventrículo izquierdo está gravemente subdesarrollado o ausente. Incluso con el estándar de atención —generalmente una serie de tres cirugías reconstructivas durante los primeros años de vida— la supervivencia hasta la adolescencia es solo de aproximadamente el 50-60%. El enfoque de Longeveron administra laromestrocel directamente en el ventrículo derecho durante la segunda etapa de la cirugía.
Laromestrocel para HLHS cuenta con las designaciones de la FDA de medicamento huérfano (Orphan Drug), vía rápida (Fast Track) y enfermedad pediátrica rara (Rare Pediatric Disease). Tras una reunión tipo C con la FDA en septiembre de 2024, la agencia confirmó que el ensayo ELPIS II podría servir como estudio pivotal y, de ser positivo, podría constituir la base para una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para la aprobación tradicional completa.
Por separado, la empresa anunció el nombramiento de Stephen Willard como CEO permanente, con efecto inmediato. El CEO difiere el 50% de su salario de $500,000 para apoyar las necesidades financieras de la compañía. Esto forma parte de un conjunto más amplio de medidas de contención de costos que incluye el licenciamiento temporal de algunos empleados, limitaciones de viaje y una reducción en los honorarios de los directores. Se estima que estas medidas reducirán los gastos administrativos en aproximadamente un 25% en los próximos trimestres, extendiendo el capital disponible mientras los inversores esperan los resultados principales anticipados del ensayo de fase 2b en HLHS en el tercer trimestre de 2026.