Longeveron: DMC Recomenda Conclusão do Estudo de Fase 2b para HLHS; Nova CEO é Nomeada
O DMC da Longeveron recomendou a conclusão do estudo de Fase 2b ELPIS II para HLHS sem preocupações de segurança; os resultados principais são esperados para agosto de 2026. A empresa também nomeou um novo CEO e anunciou medidas de redução de custos.
A Longeveron (NASDAQ: LGVN) anunciou que um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (DMC) concluiu sua revisão final planejada do estudo de Fase 2b ELPIS II, totalmente recrutado, do laromestrocel (Lomecel-B) para a síndrome do coração esquerdo hipoplásico (HLHS) e recomendou que o estudo continue conforme planejado até a conclusão. O DMC não encontrou novas preocupações de segurança, e os resultados principais são esperados para agosto de 2026.
O ELPIS II recrutou 40 pacientes pediátricos em 12 centros cardíacos pediátricos e está sendo conduzido com o apoio do NHLBI. O estudo foi projetado para comparar laromestrocel combinado com cirurgia padrão versus cirurgia padrão isoladamente, com desfechos que incluem sobrevida em 12 meses, duração da hospitalização e mudança na fração de ejeção do ventrículo direito entre o início do estudo e 12 meses. O recrutamento total foi alcançado em junho de 2025.
Dados anteriores de Fase 1 do estudo ELPIS I mostraram 100% de sobrevida livre de transplante até os cinco anos de idade em crianças tratadas, em comparação com controles históricos de aproximadamente 83% em cinco anos (com cerca de 5% necessitando de transplante) na população comparável. Naquele estudo, o laromestrocel foi bem tolerado, sem eventos cardiovasculares adversos maiores ou infecções relacionadas à terapia durante um ano, atingindo o desfecho primário de segurança.
A HLHS é um defeito cardíaco congênito raro e com risco de vida no qual o ventrículo esquerdo é severamente subdesenvolvido ou ausente. Mesmo com o padrão de atendimento — tipicamente uma série de três cirurgias reconstrutivas nos primeiros anos de vida — a sobrevida até a adolescência é de apenas cerca de 50–60%. A abordagem da Longeveron administra laromestrocel diretamente no ventrículo direito durante o segundo estágio da cirurgia.
O laromestrocel para HLHS possui as designações de Medicamento Órfão, Fast Track e Doença Pediátrica Rara da FDA. Após uma reunião Tipo C com a FDA em setembro de 2024, a agência confirmou que o estudo ELPIS II poderia servir como um estudo pivotal — e, se positivo, poderia formar a base para um pedido de Licença Biológica (BLA) para aprovação tradicional completa.
Separadamente, a empresa anunciou a nomeação de Stephen Willard como CEO permanente, com efeito imediato. O CEO está diferindo 50% de seu salário de US$ 500.000 para apoiar as necessidades financeiras da empresa. Isso faz parte de um conjunto maior de medidas de contenção de custos que inclui licenciamento temporário de alguns funcionários, limitações de viagens e redução nos honorários dos diretores. Estima-se que essas medidas reduzam as despesas administrativas em aproximadamente 25% nos próximos trimestres, estendendo o capital disponível enquanto os investidores aguardam os resultados principais esperados do estudo de Fase 2b para HLHS no terceiro trimestre de 2026.