Longeveron: DMC empfiehlt Abschluss der Phase-2b-HLHS-Studie; neuer CEO ernannt
Das unabhängige DMC von Longeveron empfahl den Abschluss der Phase-2b-ELPIS-II-Studie zu HLHS ohne Sicherheitsbedenken; Topline-Ergebnisse werden für August 2026 erwartet. Das Unternehmen ernannte zudem einen neuen CEO und kündigte Kostensenkungsmaßnahmen an.
Longeveron (NASDAQ: LGVN) gab bekannt, dass ein unabhängiges Data Monitoring Committee (DMC) seine letzte planmäßige Überprüfung der vollständig rekrutierten Phase-2b-ELPIS-II-Studie zu Laromestrocel (Lomecel-B) bei hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS) abgeschlossen und empfohlen hat, die Studie wie geplant bis zum Abschluss fortzuführen. Das DMC stellte keine neuen Sicherheitsbedenken fest; die Topline-Ergebnisse werden für August 2026 erwartet.
ELPIS II rekrutierte 40 pädiatrische Patienten an 12 pädiatrischen Herzzentren und wird mit Unterstützung des NHLBI durchgeführt. Die Studie vergleicht Laromestrocel plus Standardoperation versus Standardoperation allein, mit Endpunkten wie Überleben nach 12 Monaten, Dauer des Krankenhausaufenthalts und Veränderung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion zwischen Studienbeginn und 12 Monaten. Die vollständige Rekrutierung wurde im Juni 2025 abgeschlossen.
Frühere Phase-1-Daten der ELPIS-I-Studie zeigten ein 100%iges transplantatfreies Überleben bis zum fünften Lebensjahr bei behandelten Kindern, verglichen mit historischen Kontrollen von etwa 83 % nach fünf Jahren (wobei etwa 5 % eine Transplantation benötigten) in der vergleichbaren Population. In dieser Studie wurde Laromestrocel gut vertragen; es traten innerhalb eines Jahres keine schwerwiegenden kardiovaskulären Ereignisse oder therapiebedingten Infektionen auf, womit der primäre Sicherheitsendpunkt erreicht wurde.
HLHS ist ein seltener und lebensbedrohlicher angeborener Herzfehler, bei dem die linke Herzkammer stark unterentwickelt oder nicht vorhanden ist. Selbst mit der Standardbehandlung – in der Regel eine Reihe von drei rekonstruktiven Operationen in den ersten Lebensjahren – liegt das Überleben bis ins Jugendalter nur bei etwa 50–60 %. Der Ansatz von Longeveron verabreicht Laromestrocel während des zweiten Operationsschritts direkt in die rechte Herzkammer.
Laromestrocel besitzt für HLHS den FDA-Orphan-Drug-, Fast-Track- und Rare-Pediatric-Disease-Status. Nach einem Typ-C-Meeting mit der FDA im September 2024 bestätigte die Behörde, dass die ELPIS-II-Studie als pivotale Studie dienen könnte – und im positiven Fall die Grundlage für einen Biologics License Application (BLA)-Antrag auf eine vollständige traditionelle Zulassung bilden könnte.
Separat gab das Unternehmen die Ernennung von Stephen Willard mit sofortiger Wirkung zum festen CEO bekannt. Der CEO verzichtet auf 50 % seines Gehalts von 500.000 US-Dollar, um die finanziellen Bedürfnisse des Unternehmens zu unterstützen. Dies ist Teil eines umfassenderen Pakets von Kostendämpfungsmaßnahmen, das die Beurlaubung einiger Mitarbeiter, Reisebeschränkungen und eine Kürzung der Aufsichtsratsvergütungen umfasst. Diese Maßnahmen sollen die Verwaltungsausgaben in den kommenden Quartalen um etwa 25 % senken und die Kapitalreichweite verlängern, während Investoren auf die erwarteten Topline-Ergebnisse der Phase-2b-HLHS-Studie im dritten Quartal 2026 warten.