Lantern Pharma、LP-284のFDA希少疾病用医薬品指定とLP-184のUSPTO特許許可を発表

Lantern Pharmaは、米国食品医薬品局（FDA）がLP-284に対して軟部肉腫を適応とする希少疾病用医薬品指定を付与し、米国特許商標庁（USPTO）が、同社の治験治療薬LP-184（zirdafulven）のバイオマーカーガイド下での使用（卵巣がん、原発性肝臓がん、腎臓がん、甲状腺がん）をカバーする特許について許可通知を発行したことを発表した。

LP-284に対する今回のFDA指定は、同薬剤にとって3回目の希少疾病用医薬品指定であり、以前にはマントル細胞リンパ腫（2023年1月）およびMYCとBCL2再構成を伴う高悪性度B細胞リンパ腫（2023年11月）に対して指定を受けている。これはLantern Pharmaの臨床プログラム全体で6番目の希少疾病用医薬品指定となる。成人軟部肉腫は、2025年に米国で推定される約13,520症例の79%以上を占め、複雑なゲノム変化、染色体不安定性、DNA修復欠損を特徴とし、これらはLP-284の合成致死メカニズムと一致する。Lantern PharmaのCEOは、RADR® AIプラットフォームがこれらのDNA修復脆弱性を特定し、稀少がんにおけるバイオマーカー駆動型精密腫瘍学の機会を明らかにする能力を示したと述べた。

2025年7月、Lanternは、進行中の第1相試験において、LP-284が前治療歴の多いびまん性大細胞型B細胞リンパ腫患者で完全代謝奏効を達成したと報告した。この41歳の患者は、化学免疫療法、CAR-T細胞療法、二重特異性抗体療法に抵抗性を示し、2025年4月に登録され、LP-284の2サイクル（28日サイクル）後に非集積性病変を示した。本薬剤は、転写共役ヌクレオチド除去修復（TC-NER）を介してDNA修復欠損を標的とする新規低分子である。

軟部肉腫は重要なアンメットニーズであり、Global Burden of Disease Studyによると、2021年には世界で約96,200件の新規症例があった。軟部肉腫治療薬の主要7市場は2025年に約24億ドルの価値に達し、2035年までに47億ドルに達すると予測されている。遠隔転移症例の5年生存率は約16-17%にとどまっている。

LP-184に対するUSPTOの許可は、PTGR1、PTPN14、ASPHの発現上昇に基づく患者選択方法をカバーしている。LP-184は次世代アシルフルベンプロドラッグであり、腫瘍細胞内でPTGR1によって活性化され、DNA架橋と二本鎖切断を引き起こし、BRCA1/2変異腫瘍などのDNA損傷修復が欠損した細胞における合成致死を利用する。再発または難治性の進行固形腫瘍を対象とした63名の第Ia相試験が完了し、有効治療用量以上で治療された患者において45%の疾患制御率を示した。Lanternは、新たに許可された特許に記載された適応症を含め、2026年中にLP-184を複数のバイオマーカーガイド下第Ib/II相試験に進める計画である。LP-184はまた、トリプルネガティブ乳がんおよび膠芽腫に対してFDAのFast Track指定を、悪性神経膠腫、膵臓がん、異型テラトイドラブドイド腫瘍に対して希少疾病用医薬品指定を取得している。