Lantern Pharma, LP-284 FDA 희귀의약품 지정 및 LP-184 USPTO 특허 허가 발표

Lantern Pharma는 미국 식품의약국(FDA)이 LP-284에 대해 연부조직 육종(soft tissue sarcomas)에 대한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 부여했으며, 미국 특허상표청(USPTO)이 연구용 치료제 LP-184(zirdafulven)의 바이오마커 기반 사용을 난소암, 원발성 간암, 신장암, 갑상선암에 대해 보호하는 특허에 대해 허가 통지서(Notice of Allowance)를 발행했다고 발표했다.

LP-284에 대한 FDA 지정은 이전에 외투세포림프종(2023년 1월)과 MYC 및 BCL2 재배열을 동반한 고등급 B세포림프종(2023년 11월)에 이어 세 번째 희귀 적응증이며, Lantern Pharma의 임상 프로그램에 대한 전체 여섯 번째 희귀의약품 지정이다. 2025년 미국에서 예상되는 약 13,520건 중 79% 이상을 차지하는 성인 연부조직 육종은 복잡한 게놈 변형, 염색체 불안정성, DNA 손상 복구 결함을 특징으로 하며, 이는 LP-284의 합성 치사(synthetic lethal) 메커니즘과 일치한다. Lantern Pharma의 CEO는 RADR® AI 플랫폼이 이러한 DNA 복구 취약점을 식별하여 희귀 암에서 바이오마커 기반 정밀 종양학 기회를 발견하는 능력을 입증했다고 언급했다.

2025년 7월, Lantern은 진행 중인 1상 임상시험에서 LP-284가 이전에 많은 치료를 받은 미만성 거대 B세포림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 환자에서 완전 대사 반응(complete metabolic response)을 달성했다고 보고했다. 화학면역요법, CAR-T 세포 치료, 이중특이항체 치료에 실패한 41세 환자는 2025년 4월에 등록했으며, LP-284 두 번의 28일 주기 후에 비활성 병변(non-avid lesions)을 보였다. 이 약물은 전사 결합 뉴클레오타이드 절제 복구(TC-NER)를 통해 DNA 복구 결함을 표적으로 하는 새로운 저분자(small molecule)이다.

연부조직 육종은 상당한 미충족 수요를 나타내며, Global Burden of Disease Study에 따르면 2021년 전 세계적으로 약 96,200건의 새로운 사례가 발생했다. 연부조직 육종 치료제의 7대 주요 제약 시장은 2025년 약 24억 달러 규모에 도달했으며, 2035년까지 47억 달러에 이를 것으로 예상된다. 원격 전이 질환의 5년 생존율은 약 16-17%로 유지된다.

LP-184에 대한 USPTO 허가는 PTGR1, PTPN14, ASPH의 높은 발현에 기반하여 환자를 선택하는 방법을 다룬다. LP-184는 차세대 아실풀벤 전구약물(acylfulvene prodrug)로, PTGR1에 의해 종양 세포 내에서 활성화되어 DNA 교차 결합과 이중 가닥 절단을 유도하며, BRCA1/2 변이 종양과 같은 DNA 손상 복구에 결함이 있는 세포에서 합성 치사를 이용한다. 재발성 또는 불응성 진행성 고형 종양을 대상으로 한 완료된 63명 환자 대상 1a상 임상시험에서는 유효 치료 용량 이상으로 치료받은 환자에서 45%의 질병 통제율(disease control rate)을 보였다. Lantern은 LP-184를 2026년 동안 새로 허용된 특허에 명시된 적응증을 포함하여 여러 바이오마커 기반 1b/2상 임상시험으로 진행할 계획이다. LP-184는 또한 삼중음성유방암과 교모세포종에 대해 FDA 신속 심사 지정(Fast Track designation)을 받았으며, 악성 신경교종, 췌장암, 비정형 기형 횡문근 종양에 대해 희귀의약품 지정을 받았다.