Lantern Pharma : désignation de médicament orphelin pour LP-284 et brevet pour LP-184

Lantern Pharma a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à LP-284 pour les sarcomes des tissus mous, et que l'Office américain des brevets et des marques a délivré un avis d'acceptation pour un brevet couvrant l'utilisation guidée par biomarqueur de son traitement expérimental LP-184 (zirdafulven) dans les cancers de l'ovaire, du foie primitif, du rein et de la thyroïde.

Cette désignation de la FDA pour LP-284 constitue la troisième indication orpheline pour ce médicament, après les précédentes pour le lymphome à cellules du manteau (janvier 2023) et le lymphome B à haut grade avec réarrangements MYC et BCL2 (novembre 2023), et la sixième désignation orpheline globale pour les programmes cliniques de Lantern Pharma. Les sarcomes des tissus mous chez l'adulte, qui représentent plus de 79 % des quelque 13 520 cas attendus aux États-Unis en 2025, sont caractérisés par des altérations génomiques complexes, une instabilité chromosomique et des déficiences de réparation de l'ADN qui s'alignent sur le mécanisme de létalité synthétique de LP-284. Le PDG de Lantern Pharma a noté que la plateforme IA RADR® a identifié ces vulnérabilités de réparation de l'ADN, démontrant sa capacité à découvrir des opportunités d'oncologie de précision guidées par biomarqueurs dans les cancers rares.

En juillet 2025, Lantern a rapporté que LP-284 avait obtenu une réponse métabolique complète chez un patient lourdement prétraité atteint d'un lymphome B diffus à grandes cellules dans le cadre de son essai de phase 1 en cours. Le patient âgé de 41 ans, qui avait échoué à la chimio-immunothérapie, à la thérapie cellulaire CAR-T et à la thérapie par anticorps bispécifiques, a été inclus en avril 2025 et a présenté des lésions non avides après deux cycles de 28 jours de LP-284. Ce médicament est une petite molécule innovante ciblant les déficiences de réparation de l'ADN via la réparation par excision de nucléotides couplée à la transcription.

Le sarcome des tissus mous représente un besoin non satisfait important, avec environ 96 200 nouveaux cas dans le monde en 2021, selon l'Étude sur la charge mondiale de morbidité. Les sept principaux marchés pharmaceutiques des thérapeutiques pour les sarcomes des tissus mous ont atteint une valeur d'environ 2,4 milliards de dollars en 2025 et devraient atteindre 4,7 milliards de dollars d'ici 2035. Les taux de survie à cinq ans pour les maladies à distance restent d'environ 16 à 17 %.

L'acceptation par l'USPTO pour LP-184 couvre des méthodes de sélection des patients basées sur l'expression élevée de PTGR1, PTPN14 et ASPH. LP-184 est une prodrogue d'acylfulvène de nouvelle génération activée dans les cellules tumorales par PTGR1, conduisant à des ponts d'ADN et des cassures double brin qui exploitent la létalité synthétique dans les cellules présentant une réparation déficiente des dommages à l'ADN, comme les tumeurs mutées BRCA1/2. Un essai de phase Ia achevé chez 63 patients atteints de tumeurs solides avancées récidivantes ou réfractaires a montré un taux de contrôle de la maladie de 45 % parmi les patients traités à la dose thérapeutique efficace ou au-dessus. Lantern prévoit de faire progresser LP-184 dans plusieurs essais de phase Ib/II guidés par biomarqueurs en 2026, y compris les indications nommées dans le brevet nouvellement autorisé. LP-184 a également reçu la désignation Fast Track de la FDA pour le cancer du sein triple négatif et le glioblastome, ainsi que des désignations de médicament orphelin pour les gliomes malins, le cancer du pancréas et la tumeur rhabdoïde tératoïde atypique.