Keros将于2026年第一季度启动Rinvatercept DMD试验，并计划就ALS与监管机构沟通

Keros Therapeutics计划于2026年第一季度启动其领先候选药物rinvatercept（KER-065）在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的II期试验。该公司还打算在2026年下半年与监管机构接洽，讨论潜在的肌萎缩侧索硬化症（ALS）II期项目。Keros报告称，公司拥有3.83亿美元现金，可维持运营至2028年上半年。

Rinvatercept是一种经过修饰的激活素受体配体陷阱，旨在结合并抑制TGF-β配体（包括激活素A和肌生成抑制蛋白），这些配体是肌肉和骨骼的负调节因子，同时减少与BMP9的结合，以避免早期分子出现的出血信号。在I期试验中，该药物在健康志愿者中显示出良好的耐受性，包括单次递增剂量（1 mg/kg至5 mg/kg）和多次递增剂量（1.25 mg/kg和2 mg/kg，持续三个月），未出现剂量限制性毒性或严重不良事件。药理学信号包括瘦体重和大腿肌肉体积增加、骨密度和骨生物标志物改善，以及全身和内脏脂肪量减少。

DMD是一种由缺乏肌营养不良蛋白引起的严重、进行性且最终致命的疾病，目前尚无治愈方法。现有治疗方法包括糖皮质激素、外显子跳跃疗法、基因疗法和FDA批准的HDAC抑制剂，但各有局限性。临床前和早期临床观察表明，rinvatercept可能改善DMD的多个方面，包括肌肉、骨骼和脂肪参数，并可能减轻糖皮质激素的负面后果。该公司还观察到，与外显子跳跃磷酸二酰胺吗啉寡聚体（PMO）联用时，截短肌营养不良蛋白的表达增强；在未进行外显子跳跃的情况下，utrophin的表达也增加。FDA已授予rinvatercept治疗DMD的孤儿药资格。

Keros还在推进elritercept，该药与Takeda合作，根据2024年12月宣布并于2025年1月16日生效的独家许可协议，涵盖除中国大陆、香港和澳门以外的全球权利。该交易包括2亿美元的首付款和超过11亿美元的潜在里程碑付款，Takeda负责大部分地区的开发。一项名为RENEW的III期研究正在评估elritercept用于骨髓增生异常综合征（MDS）患者的贫血和血小板减少症；首例患者已于2025年7月给药，触发了1000万美元的里程碑付款。另一项名为RESTORE的II期研究正在评估elritercept用于骨髓纤维化相关血细胞减少症。

2025年8月，Keros终止了其用于肺动脉高压的cibotercept项目，并将资源重新分配给rinvatercept。该公司裁员约45%，目前约有85名全职员工，预计年均成本节省约1700万美元。2025年8月还宣布了董事会和管理层变动。

对于即将公布的第四季度业绩，市场普遍预期销售额为650万美元，每股亏损49美分。Keros在过去四个季度中有三个季度超出盈利预期，平均惊喜幅度为9,098.63%，最近一个季度的超出幅度为83.78%。过去一年，该公司股价飙升55.7%，而行业涨幅为18.1%，目前股价为有形账面价值的0.72倍，而行业平均为3.76倍。