Keros, 2026년 1분기 rinvatercept DMD 임상 착수 예정... ALS 규제 논의 계획

Keros Therapeutics는 2026년 1분기에 자사의 선도 후보물질인 rinvatercept(KER-065)를 듀시엔느 근이영양증(DMD) 환자 대상 2상 임상시험을 시작할 계획이다. 또한 회사는 올해 하반기에 규제 기관과 접촉하여 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 잠재적 2상 프로그램을 논의할 예정이다. Keros는 3억 8,300만 달러의 현금을 보유하고 있으며, 2028년 상반기까지 운영 여력이 있다.

rinvatercept는 활성인-수용체 리간드 트랩(activin-receptor ligand trap)을 변형한 것으로, 근육과 뼈에 부정적 조절인자로 작용하는 TGF-β 리간드(activin A, myostatin 포함)를 결합해 억제하도록 설계됐다. 동시에 BMP9 결합을 줄여 초기 분자에서 관찰된 출혈 신호를 피하고자 했다. 1상에서 이 약물은 건강한 지원자에서 단회 투여 용량 증량(1 mg/kg~5 mg/kg) 및 다회 투여 용량 증량(1.25 mg/kg 및 2 mg/kg, 3개월) 전반에 걸쳐 대체로 내약성이 우수했으며, 용량 제한 독성이나 심각한 이상반응은 없었다. 약리학적 신호로는 제지방량 및 허벅지 근육량 증가, 골밀도 및 골 생체지표 개선, 전신 및 내장 지방량 감소 등이 포함됐다.

DMD는 디스트로핀(dystrophin) 단백질 결핍으로 인한 중증, 진행성, 궁극적으로 치명적인 질환으로, 치료법이 없다. 현재 접근법으로는 글루코코르티코이드, 엑손 스키핑(exon-skipping) 요법, 유전자 요법, FDA 승인 HDAC 억제제 등이 있으며, 각각 한계가 있다. 전임상 및 초기 임상 관찰에 따르면 rinvatercept는 근육, 뼈, 지방 지표를 포함한 DMD의 여러 측면을 다룰 수 있으며, 글루코코르티코이드의 부정적 결과를 완화할 수 있을 것으로 보인다. 또한 회사는 엑손 스키핑 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO)와 병용 시 절단형 디스트로핀 발현이 증가하고, 엑손 스키핑이 없는 경우 유트로핀(utrophin) 발현이 증가하는 것을 관찰했다. FDA는 DMD 치료를 위한 rinvatercept에 희귀의약품 지정을 부여했다.

Keros는 또한 2024년 12월에 발표되고 2025년 1월 16일 발효된 독점 라이선스 계약에 따라 Takeda와 파트너십을 맺고 elritercept를 개발하고 있다. 이 계약은 중국 본토, 홍콩, 마카오를 제외한 전 세계 권리를 포함한다. 이 계약에는 2억 달러의 선불금과 11억 달러 이상의 잠재적 마일스톤이 포함됐으며, 대부분의 지역에서 Takeda가 개발을 담당한다. 3상 연구 RENEW는 골수형성이상증후군(MDS) 환자의 빈혈 및 혈소판 감소증에 대한 elritercept를 평가 중이며, 2025년 7월 첫 환자 투약이 이루어져 1,000만 달러의 마일스톤 지급이 발생했다. 2상 연구 RESTORE는 골수섬유증 관련 혈구감소증에서 elritercept를 평가하고 있다.

2025년 8월, Keros는 폐동맥 고혈압에 대한 cibotercept 프로그램을 중단하고 자원을 rinvatercept에 재배정했다. 회사는 약 45%의 인력 감축을 시행해 약 85명의 정규 직원이 남게 되었으며, 연평균 약 1,700만 달러의 비용 절감을 기대하고 있다. 또한 2025년 8월 이사회 및 리더십 변경도 발표됐다.

다가오는 4분기 실적에 대한 컨센서스 추정치는 매출 650만 달러, 주당 손실 49센트다. Keros는 지난 4분기 중 3분기에서 시장 기대치를 웃돌았으며, 평균 서프라이즈는 9,098.63%, 마지막 발표 분기에서는 83.78% 상회했다. 주가는 지난 1년간 55.7% 급등했으며, 같은 기간 업계 상승률은 18.1%였다. 주가는 유형자산 장부가의 0.72배에 거래되고 있으며, 업계 평균은 3.76배다.