Keros iniciará un ensayo de rinvatercept en DMD en el primer trimestre de 2026 y planea diálogo regulatorio para ELA

Keros Therapeutics planea iniciar un ensayo de fase II de su candidato principal rinvatercept (KER-065) en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en el primer trimestre de 2026. La compañía también tiene previsto dialogar con los reguladores en la segunda mitad del año para analizar un posible programa de fase II en esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Keros informó de 383 millones de dólares en efectivo, lo que le brinda un margen de operación hasta el primer semestre de 2028.

Rinvatercept es una trampa de ligandos del receptor de activina modificada diseñada para unirse e inhibir los ligandos de TGF-β que son reguladores negativos del músculo y el hueso, incluidos la activina A y la miostatina, al tiempo que reduce la unión a BMP9 para evitar las señales de sangrado observadas con moléculas anteriores. En fase I, el fármaco fue generalmente bien tolerado en voluntarios sanos en dosis únicas ascendentes (1 mg/kg a 5 mg/kg) y dosis múltiples ascendentes (1,25 mg/kg y 2 mg/kg durante tres meses), sin toxicidades limitantes de la dosis ni acontecimientos adversos graves. Las señales farmacológicas incluyeron aumento de la masa magra y del volumen del músculo del muslo, mejoras en la densidad mineral ósea y en los biomarcadores óseos, y reducciones de la masa grasa total y visceral.

La DMD es una enfermedad grave, progresiva y finalmente mortal, causada por la falta de la proteína distrofina, y no tiene cura. Los enfoques actuales incluyen glucocorticoides, terapias de salto de exón, terapia génica e inhibidores de HDAC aprobados por la FDA, cada uno con limitaciones. Las observaciones preclínicas y clínicas tempranas sugieren que rinvatercept podría abordar múltiples aspectos de la DMD, incluidos los parámetros musculares, óseos y de grasa, y podría mitigar las consecuencias negativas de los glucocorticoides. La compañía también observó una mayor expresión de distrofina truncada cuando se utilizó junto con oligómeros morfolino fosforodiamidato (PMO) de salto de exón y un aumento de la expresión de utrofina en ausencia de salto de exón. La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a rinvatercept para el tratamiento de la DMD.

Keros también está avanzando con elritercept en colaboración con Takeda en virtud de un acuerdo de licencia exclusiva anunciado en diciembre de 2024 y efectivo el 16 de enero de 2025, que cubre los derechos mundiales excepto China continental, Hong Kong y Macao. El acuerdo incluyó un pago inicial de 200 millones de dólares y más de 1.100 millones de dólares en hitos potenciales, siendo Takeda responsable del desarrollo en la mayoría de los territorios. Un estudio de fase III, RENEW, evalúa elritercept para la anemia y la trombocitopenia en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD); el primer paciente recibió la dosis en julio de 2025, lo que desencadenó un pago de hito de 10 millones de dólares. Un estudio de fase II, RESTORE, evalúa elritercept en citopenias asociadas a mielofibrosis.

En agosto de 2025, Keros suspendió su programa de cibotercept para la hipertensión arterial pulmonar y redirigió los recursos a rinvatercept. La compañía implementó una reducción de plantilla de aproximadamente el 45%, lo que resultó en unos 85 empleados a tiempo completo, y espera un ahorro de costes anualizado promedio de unos 17 millones de dólares. También se anunciaron cambios en el consejo y en el liderazgo en agosto de 2025.

Para los próximos resultados del cuarto trimestre, la estimación de consenso es de 6,50 millones de dólares en ventas y una pérdida por acción de 49 céntimos. Keros ha superado las estimaciones de ganancias en tres de los últimos cuatro trimestres, con una sorpresa promedio del 9.098,63% y una superación del 83,78% en el último trimestre reportado. Las acciones se han disparado un 55,7% en el último año en comparación con el avance del 18,1% de la industria, y cotizan a 0,72 veces el valor contable tangible frente al promedio de la industria de 3,76.