Keros prévoit un essai de phase II du rinvatercept dans la DMD au T1 2026 et des discussions réglementaires pour la SLA

Keros Therapeutics prévoit de lancer un essai de phase II de son candidat principal rinvatercept (KER-065) chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) au premier trimestre 2026. La société a également l'intention de s'entretenir avec les autorités réglementaires au second semestre de l'année pour discuter d'un éventuel programme de phase II dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Keros a déclaré disposer de 383 millions de dollars de trésorerie, ce qui lui assure une visibilité jusqu'au premier semestre 2028.

Rinvatercept est un piège à ligands du récepteur de l'activine modifié conçu pour se lier et inhiber les ligands du TGF-β qui sont des régulateurs négatifs du muscle et de l'os, notamment l'activine A et la myostatine, tout en réduisant la liaison à la BMP9 afin d'éviter les signaux de saignement observés avec les molécules antérieures. Lors de la phase I, le médicament a été généralement bien toléré chez des volontaires sains à des doses uniques croissantes (1 mg/kg à 5 mg/kg) et à des doses multiples croissantes (1,25 mg/kg et 2 mg/kg pendant trois mois), sans toxicité limitant la dose ni événement indésirable grave. Les signaux pharmacologiques comprenaient une augmentation de la masse maigre et du volume musculaire de la cuisse, des améliorations de la densité minérale osseuse et des biomarqueurs osseux, ainsi qu'une réduction de la masse grasse totale et viscérale.

La DMD est une maladie grave, progressive et finalement mortelle, causée par l'absence de dystrophine, sans traitement curatif. Les approches actuelles comprennent les glucocorticoïdes, les thérapies de saut d'exon, la thérapie génique et les inhibiteurs d'HDAC approuvés par la FDA, chacune présentant des limites. Des observations précliniques et cliniques précoces suggèrent que le rinvatercept pourrait agir sur de multiples aspects de la DMD, notamment les paramètres musculaires, osseux et adipeux, et pourrait atténuer les conséquences négatives des glucocorticoïdes. La société a également observé une expression accrue de la dystrophine tronquée lorsqu'il est utilisé avec des oligomères morpholino phosphorodiamidate (PMO) de saut d'exon, et une augmentation de l'expression de l'utrophine en l'absence de saut d'exon. La FDA a accordé la désignation de médicament orphelin au rinvatercept pour le traitement de la DMD.

Keros développe également l'elritercept en partenariat avec Takeda dans le cadre d'un accord de licence exclusive annoncé en décembre 2024 et entré en vigueur le 16 janvier 2025, couvrant les droits mondiaux à l'exception de la Chine continentale, de Hong Kong et de Macao. L'accord comprenait un paiement initial de 200 millions de dollars et plus de 1,1 milliard de dollars de jalons potentiels, Takeda étant responsable du développement dans la plupart des territoires. Une étude de phase III, RENEW, évalue l'elritercept pour l'anémie et la thrombopénie chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) ; le premier patient a été traité en juillet 2025, ce qui a déclenché un paiement d'étape de 10 millions de dollars. Une étude de phase II, RESTORE, évalue l'elritercept dans les cytopénies associées à la myélofibrose.

En août 2025, Keros a abandonné son programme de cibotercept pour l'hypertension artérielle pulmonaire et a redirigé ses ressources vers le rinvatercept. La société a procédé à une réduction d'effectifs d'environ 45 %, aboutissant à environ 85 employés à temps plein, et prévoit des économies annuelles moyennes d'environ 17 millions de dollars. Des changements au conseil d'administration et à la direction ont également été annoncés en août 2025.

Pour les résultats du quatrième trimestre à venir, le consensus est de 6,50 millions de dollars de ventes et d'une perte par action de 49 cents. Keros a dépassé les estimations de bénéfices lors de trois des quatre derniers trimestres, avec une surprise moyenne de 9 098,63 % et un dépassement de 83,78 % au dernier trimestre publié. Les actions ont bondi de 55,7 % au cours de l'année écoulée, contre une progression de 18,1 % pour le secteur, et se négocient à 0,72 fois la valeur comptable tangible, contre une moyenne sectorielle de 3,76.