Keros、2026年第1四半期にrinvaterceptのDMD試験を開始、ALS規制協議を計画

Keros Therapeuticsは、2026年第1四半期に、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象とした主力候補薬rinvatercept（KER-065）の第II相試験を開始する計画である。また、同社は下半期に規制当局と協議し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）における第II相プログラムの可能性について議論する意向だ。Kerosは3億8,300万ドルの現金を保有し、2028年上半期までの運転資金を確保している。

rinvaterceptは、アクチビンAやミオスタチンなど、筋肉と骨の負の調節因子であるTGF-βリガンドに結合して阻害するように設計された修飾アクチビン受容体リガンドトラップである。同時に、初期の分子で見られた出血シグナルを回避するためにBMP9への結合を低減している。第I相試験では、健康なボランティアにおいて、単回漸増投与（1 mg/kg～5 mg/kg）および反復漸増投与（1.25 mg/kgおよび2 mg/kgを3ヶ月間）で概ね忍容性が良好であり、用量制限毒性や重篤な有害事象は認められなかった。薬理学的シグナルには、除脂肪量と大腿筋量の増加、骨密度と骨バイオマーカーの改善、全身および内臓脂肪量の減少が含まれていた。

DMDは、ジストロフィンタンパク質の欠如によって引き起こされる重篤で進行性の、最終的に致死的な疾患であり、根治治療法はない。現在のアプローチには、グルココルチコイド、エクソンスキップ療法、遺伝子治療、FDA承認済みのHDAC阻害剤などがあるが、それぞれに限界がある。前臨床試験および初期臨床試験の知見から、rinvaterceptは筋肉、骨、脂肪パラメータを含むDMDの複数の側面に対処でき、グルココルチコイドの負の影響を軽減する可能性が示唆されている。また同社は、エクソンスキップ用のホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）と併用した場合に、切断型ジストロフィンの発現が亢進し、エクソンスキップを行わない場合にはユートロフィンの発現が増加することを観察した。FDAは、DMD治療薬としてrinvaterceptにオーファンドラッグ指定を付与した。

Kerosはまた、elriterceptについて、2024年12月に発表され2025年1月16日付で発効した独占ライセンス契約に基づき、武田薬品工業と提携して開発を進めている。この契約は、中国本土、香港、マカオを除くワールドワイドな権利を対象としており、2億ドルの一時金と、11億ドル超のマイルストーンが含まれている。武田薬品はほとんどの地域での開発を担当する。第III相試験RENEWは、骨髄異形成症候群（MDS）患者における貧血と血小板減少症に対するelriterceptを評価しており、2025年7月に最初の患者への投与が行われ、1,000万ドルのマイルストーンが発生した。第II相試験RESTOREは、骨髄線維症関連の血球減少症におけるelriterceptを評価している。

2025年8月、Kerosは肺動脈性高血圧症を対象としたciboterceptプログラムを中止し、rinvaterceptにリソースを振り向けた。同社は従業員を約45%削減し、常勤従業員は約85名となった。これにより、年間平均約1,700万ドルのコスト削減を見込んでいる。また、2025年8月には取締役会と経営陣の交代も発表された。

次回の第4四半期決算について、コンセンサス予想は売上高650万ドル、1株当たり損失49セントとなっている。Kerosは、直近4四半期のうち3四半期で利益予想を上回り、平均サプライズは9,098.63%、直近報告四半期では83.78%の上振れとなった。株価は過去1年間で55.7%上昇し、同業界の上昇率18.1%を上回った。また、株価は有形純資産の0.72倍で取引されており、業界平均は3.76倍である。