Keros plant Rinvatercept-DMD-Studie im Q1 2026 und regulatorische Gespräche zu ALS

Keros Therapeutics plant die Einleitung einer Phase-II-Studie mit ihrem Hauptkandidaten Rinvatercept (KER-065) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im ersten Quartal 2026. Das Unternehmen beabsichtigt außerdem, in der zweiten Jahreshälfte mit den Regulierungsbehörden über ein mögliches Phase-II-Programm bei amyotropher Lateralsklerose (ALS) zu sprechen. Keros meldete Barmittel in Höhe von 383 Millionen Dollar, was eine Finanzierung bis ins erste Halbjahr 2028 ermöglicht.

Rinvatercept ist eine modifizierte Aktivin-Rezeptor-Ligandenfalle, die entwickelt wurde, um TGF-β-Liganden zu binden und zu hemmen, die negative Regulatoren von Muskel und Knochen sind, darunter Aktivin A und Myostatin, während die Bindung an BMP9 reduziert wird, um Blutungszeichen zu vermeiden, die bei früheren Molekülen beobachtet wurden. In Phase I war das Medikament bei gesunden Probanden über einzelne aufsteigende Dosen (1 mg/kg bis 5 mg/kg) und mehrfache aufsteigende Dosen (1,25 mg/kg und 2 mg/kg über drei Monate) allgemein gut verträglich, ohne dosislimitierende Toxizitäten oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse. Zu den pharmakologischen Signalen gehörten eine Zunahme der fettfreien Masse und des Oberschenkelmuskelvolumens, Verbesserungen der Knochenmineraldichte und Knochenbiomarker sowie eine Verringerung der Ganzkörper- und viszeralen Fettmasse.

DMD ist eine schwere, fortschreitende und letztlich tödliche Erkrankung, die durch einen Mangel an Dystrophin-Protein verursacht wird und für die es keine Heilung gibt. Zu den derzeitigen Ansätzen gehören Glukokortikoide, Exon-Skipping-Therapien, Gentherapie und von der FDA zugelassene HDAC-Inhibitoren, die jeweils mit Einschränkungen verbunden sind. Präklinische und frühe klinische Beobachtungen deuten darauf hin, dass Rinvatercept mehrere Aspekte von DMD adressieren könnte, darunter Muskel-, Knochen- und Fettparameter, und möglicherweise negative Folgen von Glukokortikoiden abschwächen könnte. Das Unternehmen beobachtete außerdem eine verstärkte Expression von verkürztem Dystrophin bei Anwendung mit Exon-Skipping-Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomeren (PMOs) und eine erhöhte Expression von Utrophin ohne Exon-Skipping. Die FDA erteilte Rinvatercept den Orphan-Drug-Status zur Behandlung von DMD.

Keros treibt außerdem Elritercept in Partnerschaft mit Takeda voran, im Rahmen einer exklusiven Lizenzvereinbarung, die im Dezember 2024 angekündigt wurde und am 16. Januar 2025 in Kraft trat. Sie umfasst die weltweiten Rechte mit Ausnahme von Festlandchina, Hongkong und Macau. Der Deal umfasste eine Vorauszahlung von 200 Millionen Dollar und mehr als 1,1 Milliarden Dollar an potenziellen Meilensteinzahlungen, wobei Takeda für die Entwicklung in den meisten Gebieten verantwortlich ist. Eine Phase-III-Studie, RENEW, evaluiert Elritercept bei Anämie und Thrombozytopenie bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen (MDS); der erste Patient wurde im Juli 2025 dosiert, was eine Meilensteinzahlung von 10 Millionen Dollar auslöste. Eine Phase-II-Studie, RESTORE, evaluiert Elritercept bei Myelofibrose-assoziierten Zytopenien.

Im August 2025 stellte Keros sein Cibotercept-Programm zur Behandlung der pulmonal-arteriellen Hypertonie ein und lenkte Ressourcen auf Rinvatercept um. Das Unternehmen führte eine Personalreduzierung von etwa 45 % durch, was zu rund 85 Vollzeitbeschäftigten führte, und erwartet durchschnittliche jährliche Kosteneinsparungen von etwa 17 Millionen Dollar. Im August 2025 wurden außerdem Änderungen im Vorstand und in der Führung bekannt gegeben.

Für die anstehenden Ergebnisse des vierten Quartals liegt die Konsensschätzung bei einem Umsatz von 6,50 Millionen Dollar und einem Verlust pro Aktie von 49 Cent. Keros hat in drei der letzten vier Quartale die Gewinnschätzungen übertroffen, mit einer durchschnittlichen Überraschung von 9.098,63 % und einer Übertreffung von 83,78 % im zuletzt gemeldeten Quartal. Die Aktie ist im vergangenen Jahr um 55,7 % gestiegen, verglichen mit einem Branchenzuwachs von 18,1 %, und wird mit dem 0,72-fachen des materiellen Buchwerts gehandelt, gegenüber dem Branchendurchschnitt von 3,76.