HHS启动广泛倡议以加强美国临床试验研究，应对全球竞争

美国卫生与公众服务部（HHS）已启动一项广泛的部门范围内的倡议，旨在加速临床研究并恢复美国在生物医学创新领域的领导地位。该举措包括食品和药物管理局（FDA）、国立卫生研究院（NIH）以及其他联邦卫生机构推出的新项目，旨在缩短药物研发时间表、扩大国内临床试验活动并增加患者获得实验性治疗的机会。

这一倡议是在联邦官员指出临床研究活动向海外转移日益加剧的背景下推出的。根据HHS的一份路线图，中国在2024年注册的临床试验总数超过了美国，占全球临床研究的约39%，即超过7,100项试验。2021年，中国在I期临床试验的份额上也首次超过了美国。

FDA贡献的核心是一项提议的“加速新药研究试点计划”，该计划将允许合格的学术医疗中心、合同研究组织及其他机构与申办方直接合作，制定I期临床试验方案。该机构已于7月22日就此提案开启了公众意见征询期。该机构还发布了指导文件草案，阐明了在何种情况下，一项严格的后期临床试验结合确证性证据，可能足以提供支持药物审批的有效性证据。

在另一份公告中，FDA公布了实施“实时临床试验”的两大举措。该机构成功启动了两项概念验证临床试验，将实时报告终点和数据信号。它还发布了一份信息请求，关于一项拟于今年夏天启动的实时临床试验试点计划，该计划将利用人工智能和数据科学来加强安全监测并提高效率。

国立卫生研究院正在扩大对大型临床研究的支持，同时增加对人工智能、真实世界证据和先进的人体细胞研究模型的使用。国家卫生信息技术协调办公室正在探索将临床试验机会整合到电子健康记录系统中的方法。

与此同时，NIH的“RECOVER治疗长新冠”计划将于今年夏天开始招募参与者参加新的临床试验，这标志着该计划启动近两年后。RECOVER-TLC于2024年9月启动，计划开始两项新试验的招募：一项测试低剂量纳曲酮在儿童和青年中的应用，另一项测试GLP-1受体激动剂司美格鲁肽。第三项测试免疫调节药物巴瑞替尼的试验已经开始招募。

最初的RECOVER项目在2020年底从国会获得了11亿美元的初始资金，目前追加资金总额约为18亿美元。RECOVER-TLC已从研究人员、患者和社区成员提交的近600种潜在治疗方案中，选出了四种用于其首轮试验的治疗方案。