HHS startet groß angelegtes Vorhaben zur Stärkung der US-amerikanischen klinischen Forschung angesichts globalen Wettbewerbs

Das US-Gesundheitsministerium (HHS) hat ein groß angelegtes, departementsübergreifendes Vorhaben gestartet, das darauf abzielt, die klinische Forschung zu beschleunigen und die Führungsrolle der USA in der biomedizinischen Innovation wiederherzustellen. Die Initiative umfasst neue Programme bei der Food and Drug Administration (FDA), den National Institutes of Health (NIH) und anderen Bundesgesundheitsbehörden, die darauf abzielen, die Entwicklungszeiten für Arzneimittel zu verkürzen, die inländische klinische Studienaktivität auszuweiten und den Patienten Zugang zu experimentellen Therapien zu ermöglichen.

Die Initiative kommt zu einem Zeitpunkt, an dem Bundesbeamte einen wachsenden Trend zur Verlagerung klinischer Forschungsaktivitäts ins Ausland verzeichnen. Laut einer HHS-Roadmap überholte China die Vereinigten Staaten im Jahr 2024 bei der Gesamtzahl registrierter klinischer Studien und war für über 7.100 Studien verantwortlich, was etwa 39 % der globalen klinischen Studien entspricht. Im Jahr 2021 überstieg China auch erstmals den Anteil der USA an Phase-1-Klinischen Studien.

Im Zentrum des FDA-Beitrags steht ein vorgeschlagenes „Beschleunigtes Pilotprogramm für experimentelle Arzneimittel“ (Expedited Investigational New Drug pilot program), das qualifizierten akademischen medizinischen Zentren, Forschungsorganisationen und anderen Institutionen erlauben würde, direkt mit Sponsorinnen und Sponsorern an der Entwicklung von Phase-1-Studienprotokollen zu arbeiten. Die Behörde hat zu dem Vorschlag eine öffentliche Stellungnahmefrist bis zum 22. Juli eröffnet. Die FDA gab zudem einen Entwurf einer Leitlinie heraus, der die Umstände klärt, unter denen eine einzige strenge klinische Studie in einer späten Phase, kombiniert mit bestätigenden Belegen, ausreichende Wirksamkeitsnachweise für die Arzneimittelzulassung liefern kann.

In einer separaten Ankündigung legte die FDA zwei wichtige Schritte zur Umsetzung von Echtzeit-klinischen-Studien (RTCT) vor. Die Behörde hat erfolgreich zwei Machbarkeitsstudien (Proof-of-concept) gestartet, die Endpunkte und Datensignale in Echtzeit melden werden. Außerdem wurde eine Informationsanfrage (Request for Information) zu einem vorgeschlagenen Pilotprogramm für RTCT veröffentlicht, das in diesem Sommer starten soll und künstliche Intelligenz und Datenwissenschaft nutzen wird, um die Sicherheitsüberwachung zu verbessern und die Effizienz zu steigern.

Die National Institutes of Health (NIH) erweitern ihre Bemühungen, große klinische Studien zu unterstützen, und setzen dabei verstärkt auf künstliche Intelligenz, Evidenz aus der realen Welt (Real-World Evidence) und fortgeschrittene Forschungsmodelle menschlicher Zellen. Das Amt des Nationalen Koordinators für Gesundheitstechnologieinformation untersucht Möglichkeiten, klinische Studienangebote in elektronische Patientenakten-Systeme zu integrieren.

Unterdessen ist die NIH-Initiative „RECOVER-Behandlung von Long COVID“ (RECOVER-TLC) damit beschäftigt, in diesem Sommer Teilnehmerinnen und Teilnehmer für neue klinische Studien zu rekrutieren, fast zwei Jahre nach ihrem Start. RECOVER-TLC begann im September 2024 und planet den Beginn der Rekrutierung für zwei neue Studien: eine testet Niedrigdosiertes Naltrexon bei Kindern und Jugendlichen, die andere den GLP-1-Rezeptor-Agonisten Semaglutid. Eine dritte Studie, die das immunmodulierende Medikament Baricitinib testet, rekrutiert bereits Teilnehmer.

Das ursprüngliche RECOVER-Programm erhielt 2020 von Kongress eine Anfangsförderung von 1,1 Milliarden US-Dollar; zusätzliche Mittel belaufen sich inzwischen auf insgesamt etwa 1,8 Milliarden Dollar. RECOVER-TLC hat für seine erste Runde von Studien vier Behandlungen ausfast 600 von Forschern, Patienten und Gemeindemitgliedern vorgeschlagenen potenziellen Therapien ausgewählt.