FDA启动实时临床试验，并就AI试点项目征求意见
美国FDA于2026年4月28日启动了两项概念验证性实时临床试验，并发布信息征询书（RFI），拟开展以人工智能为重点的试点项目，以优化早期临床试验。该机构旨在缩短试验阶段之间的间隔，推动药物开发现代化进程。
2026年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了两项重大公告，作为其"推进实时临床试验实施"倡议的一部分。该机构在发布拟议试点项目信息征询书（RFI）的同时，宣布成功启动了两项概念验证性实时临床试验（RTCT）。FDA的既定目标是实现连续试验，减少临床开发各阶段之间的"间歇期"，从而最终改善药物开发流程。
RTCT将向FDA实时报告终点指标和数据信号。这两项概念验证性RTCT中，一项是针对未经治疗的套细胞淋巴瘤患者的2期多中心试验；另一项是针对局限期小细胞肺癌患者的1b期试验，最终试验中心选址仍在进行中。
FDA正寻求通过更广泛的试点项目来巩固这些概念验证成果，并通过2026年4月29日发布于《联邦公报》的RFI征求意见。拟议的试点项目重点关注利用人工智能（AI）及AI赋能技术来优化早期临床试验，并评估AI赋能技术如何提高早期临床试验决策的效率、速度和质量。该试点项目旨在评估AI是否能够提高试验效率、加强安全监测、支持剂量选择决策，并促成更早、更明智的继续/终止决策。FDA正在就试点的多个方面征求反馈意见，包括项目设计与实施、评估指标及成功标准。
开展RTCT将带来诸多监管与合规方面的影响，包括采用实时报告制度，以及对人类受试者保护的影响——例如，鉴于传统试验阶段之间的间隔被压缩，可能需要延长患者监测时间。企业通常会规划其临床试验以支持多项监管授权，因此需要将此纳入其战略考量。
RFI的评论截止日期为2026年5月29日，FDA计划于2027年7月公布最终遴选标准，并于8月完成试点项目遴选。该机构以优化早期临床试验为重点推动药物开发现代化的努力引起了广泛关注，并很可能成为即将到来的《处方药使用者付费法案》（PDUFA）重新授权中的重点领域。