Le HHS lance une vaste initiative pour stimuler la recherche clinique américaine face à la concurrence mondiale

Le Département américain de la Santé et des Services sociaux (HHS) a lancé une initiative interne ambitieuse visant à accélérer la recherche clinique et à rétablir le leadership américain en matière d'innovation biomédicale. Cet effort comprend de nouveaux programmes au sein de la Food and Drug Administration (FDA), des National Institutes of Health (NIH) et d'autres agences fédérales de santé, conçus pour réduire les délais de développement des médicaments, élargir l'activité des essais cliniques nationaux et améliorer l'accès des patients aux thérapies expérimentales.

Cette initiative intervient alors que les responsables fédéraux signalent un déplacement croissant des activités de recherche clinique vers l'étranger. Selon une feuille de route du HHS, la Chine a dépassé les États-Unis en nombre total d'essais cliniques enregistrés en 2024, représentant plus de 7 100 essais, soit environ 39 % des études cliniques mondiales. En 2021, la Chine a également dépassé pour la première fois la part des États-Unis dans les essais cliniques de phase 1.

Au cœur de la contribution de la FDA se trouve un programme pilote proposé de Médicament expérimentaux accéléré qui permettrait à des centres médicaux universitaires qualifiés, à des organisations de recherche par contrat et à d'autres institutions de travailler directement avec les promoteurs dans l'élaboration de protocoles d'essais cliniques de phase 1. L'agence a ouvert une période de commentaire public sur cette proposition jusqu'au 22 juillet. Elle a également publié des recommandations préliminaires clarifiant les circonstances dans lesquelles un seul essai clinique rigoureux de phase avancée, combiné à des preuves confirmatives, peut fournir des preuves suffisantes d'efficacité pour soutenir l'approbation d'un médicament.

Dans une annonce distincte, la FDA a dévoilé deux mesures importantes pour la mise en œuvre des essais cliniques en temps réel (RTCT). L'agence a lancé avec succès deux essais cliniques de preuve de concept qui rendront compte des points de terminaison et des signaux de données en temps réel. Elle a également publié une demande d'informations concernant un programme pilote proposé pour les RTCT qui sera lancé cet été, utilisant l'IA et la science des données pour améliorer la surveillance de la sécurité et accroître l'efficacité.

Les National Institutes of Health élargissent leurs efforts pour soutenir de grandes études cliniques tout en augmentant l'utilisation de l'intelligence artificielle, des preuves du monde réel et des modèles de recherche avancés basés sur des cellules humaines. Le Bureau du coordinateur national pour les technologies de l'information sur la santé explore les moyens d'intégrer les opportunités d'essais cliniques dans les systèmes de dossier électronique de santé.

Pendant ce temps, l'initiative RECOVER-Treating Long COVID (RECOVER-TLC) du NIH devrait commencer à recruter des participants pour de nouveaux essais cliniques cet été, marquant près de deux ans après son lancement. RECOVER-TLC a commencé en septembre 2024 et prévoit de commencer le recrutement pour deux nouveaux essais : un testant la naltrexone à faible dose chez les enfants et les jeunes adultes, et un autre testant l'agoniste du récepteur du GLP-1 sémaglutide. Un troisième essai testant le médicament immunomodulateur baricitinib est déjà en cours de recrutement.

Le programme RECOVER original a reçu 1,1 milliard de dollars de financement initial du Congrès à la fin de 2020, avec des fonds supplémentaires portant maintenant le total à environ 1,8 milliard de dollars. RECOVER-TLC a sélectionné quatre traitements pour sa première série d'essais parmi près de 600 traitements potentiels soumis par des chercheurs, des patients et des membres de la communauté.