HHS、グローバル競争に備えて米国臨床試験研究を強化する包括的イニシアチブを開始

米国保健福祉省（HHS）は、臨床研究を加速し、バイオメディカルイノベーションにおける米国のリーダーシップを回復することを目指す、省庁全体にわたる大規模なイニシアチブを開始した。この取り組みには、食品医薬品局（FDA）、国立衛生研究所（NIH）およびその他の連邦健康機関による新プログラムが含まれ、医薬品開発の期間の短縮、国内の臨床試験活動の拡大、実験的治療法への患者のアクセス増大を図るものである。

このイニシアチブは、臨床研究活動が海外へ移行しているとの連邦当局の指摘を受けて開始されたものである。HHSのロードマップによると、中国は2024年に登録臨床試験総数で米国を上回り、7,100件以上、つまり全世界の臨床研究の約39%を占めた。2021年には、中国が第1相臨床試験の割合でも初めて米国を上回った。

FDAの貢献の中心となるのは、有資格のアカデミックメディカルセンター、契約研究機関（CRO）以及其他の機関が、第1相臨床試験プロトコルの開発において治験依頼者と直接連携することを可能にする迅速化された治験薬（IND）パイロットプログラムの提案である。同局はこの提案について7月22日までパブリックコメントを募集している。また、単一の厳密な後期臨床試験と確認証拠の組み合わせが、医薬品承認を支持するのに十分な有効性の証拠を提供できる場合を明確化する案内文（ガイダンス）を草案として発行した。

別の発表において、FDAはリアルタイム臨床試験（RTCT）の実施に向けた2つの主要な措置を発表した。同局は、エンドポイントとデータシグナルをリアルタイムで報告する2つの概念実証臨床試験を成功裡に開始した。また、今夏に開始予定のRTCTパイロットプログラムの提案に関する情報提供請求（RFI）を発表し、AIとデータサイエンスを活用して安全性モニタリングを強化し、効率を高めるものとした。

国立衛生研究所（NIH）は、大規模臨床研究の支援を拡大するとともに、人工知能（AI）、リアルワールドエビデンス、および先進的なヒト細胞ベースの研究モデルの利用を増やす取り組みを強化している。国立健康IT調整官室は、電子健康記録（EHR）システムに臨床試験の機会を統合する方法を検討している。

一方、NIHのRECOVER-Treating Long COVID（RECOVER-TLC）イニシアチブは、今夏に新たな臨床試験への参加者登録を開始する予定であり、開始から約2年が経過する。RECOVER-TLCは2024年9月に開始され、2つの新規試験の登録を開始する計画である。1つは小児および若年成人に対する低用量ナルトレキソンの検証試験、もう1つはGLP-1受容体作動薬セマグルチドの検証試験である。免疫調節薬バリシニブを検証する3つ目の試験はすでに登録を開始している。

元のRECOVERプログラムは、2020年末に国会から11億ドルの当初資金を受け取り、現在までに総額約18億ドルに達している。RECOVER-TLCは、研究者、患者、および地域コミュニティメンバーから提出された約600の候補治療法から、初期ラウンドの試験用に4つの治療法を選定した。