Roche的Gazyva在原发性膜性肾病III期试验中达到主要终点
Roche公布III期MAJESTY研究积极结果：在原发性膜性肾病成人患者中，Gazyva/Gazyvaro在2年（104周）时的完全缓解率显著高于tacrolimus，且具有临床意义。研究安全性与既往已知特征一致，未发现新的安全性信号。
Roche宣布，在原发性膜性肾病成人患者中开展的III期MAJESTY研究达到主要终点，Gazyva/Gazyvaro（obinutuzumab）显示出具有统计学显著性且具临床意义的结果。结果显示，与tacrolimus相比，使用Gazyva/Gazyvaro治疗的受试者在2年（104周）时达到完全缓解的比例显著更高。安全性与Gazyva/Gazyvaro已充分表征的特征一致，且未发现新的安全性信号。
“这些结果表明，Gazyva/Gazyvaro或可帮助更多原发性膜性肾病患者实现完全缓解，更长时间维持肾功能，并延缓或可能预防危及生命的并发症发生，”公司首席医学官兼全球产品开发负责人表示。“若获批准，Gazyva/Gazyvaro将成为首个专门适用于原发性膜性肾病人群的治疗方案，而该领域目前治疗选择有限。”
对关键次要终点的分析显示，与tacrolimus相比，Gazyva/Gazyvaro在第104周总体缓解（完全或部分缓解）以及第76周完全缓解方面均呈现具有统计学显著性且具临床意义的获益。
相关数据将于即将举行的医学会议上公布，并将与包括美国食品药品监督管理局（US Food and Drug Administration）和欧洲药品管理局（European Medicines Agency）在内的卫生主管机构分享。
原发性膜性肾病是一种慢性自身免疫性疾病，可导致潜在不可逆的肾损伤和肾功能下降。据估计，该病在欧盟影响近88,000人，在美国超过96,000人。原发性膜性肾病患者中，多达30%会在10年内进展为肾衰竭，这需要透析或移植等侵入性干预，对患者及其家庭造成重大影响，同时也给卫生系统带来可观成本。Gazyva/Gazyvaro有望通过靶向该疾病的一个基础病因来应对这一问题，从而可能有助于更长时间维持肾功能，并预防危及生命的并发症发生。
原发性膜性肾病是一种慢性自身免疫性疾病，机体免疫系统攻击肾脏的滤过单位——肾小球（glomeruli），导致蛋白质漏入尿液，并可能引发肾功能逐渐下降。随着时间推移，肾脏损伤可变得不可逆，从而增加发生危及生命并发症的风险，例如肾衰竭、特发性肾病综合征、血栓以及心血管疾病。实现完全缓解对于维持肾功能、延缓或预防严重且可能致命的并发症发生至关重要。
MAJESTY是Gazyva/Gazyvaro在免疫介导疾病领域获得的第4项阳性III期研究，此前包括：狼疮性肾炎领域的REGENCY、系统性红斑狼疮领域的ALLEGORY以及特发性肾病综合征领域的INShore。不断累积的证据支持Gazyva/Gazyvaro在一系列免疫介导疾病中应对疾病活动的潜力。
基于REGENCY和NOBILITY研究数据，Gazyva/Gazyvaro已在美国和欧盟获批用于治疗活动性狼疮性肾炎成人患者，并正在一项全球II期研究中用于评估其在患有狼疮性肾炎的儿童与青少年中的疗效。Gazyva/Gazyvaro也已在100个国家获批用于多种类型的血液系统肿瘤。
Gazyva/Gazyvaro（obinutuzumab）是一种人源化单克隆抗体，采用II型抗CD20结构域设计，以实现对B细胞的直接杀伤，并具有糖基工程化的Fc结构域，以获得更高的结合亲和力并增强抗体依赖的细胞介导的细胞毒性（ADCC）。CD20是一种存在于某些类型B细胞表面的蛋白。
MAJESTY [NCT04629248]是一项III期、随机、开放标签、多中心研究，旨在评估Gazyva/Gazyvaro（obinutuzumab）在原发性膜性肾病人群中的疗效与安全性。该研究共纳入142名受试者，并按1:1随机分配接受Gazyva/Gazyvaro或tacrolimus治疗。主要终点为在2年（第104周）时达到完全缓解的受试者比例。
在另一则公告中，Roche宣布任命新的Roche Pharma Research and Early Development（pRED）负责人，该任命将于2026年5月1日生效。其工作地点位于巴塞尔，并将同时成为扩大后的公司执行委员会成员。新任负责人来自Peter MacCallum Cancer Centre，目前担任研究副主任（Associate Director of Research）。作为癌症生物学领域的领军专家，他在染色质调控与表观遗传学方面的研究，对阐明驱动肿瘤发生与进展的分子机制发挥了关键作用。除临床与科研领导工作外，他还在University of Melbourne担任教授职务，并当选为Australian Academy of Science、Australian Academy of Health and Medical Sciences以及European Molecular Biology Organisation（EMBO）成员。他于1999年获得University of Melbourne医学学位，随后完成血液学专科培训，并在University of Cambridge获得博士学位。其职业生涯获得多项享有盛誉的国际荣誉，包括Prime Minister's Prize for Science（Life Scientist of the Year，2020）、Paul Marks Prize for Cancer Research、William Dameshek Prize（American Society of Hematology）以及Howard Hughes International Research Scholar。