FDA向Corcept提交完全回复函：relacorilant用于高皮质醇症相关高血压申请未获通过
FDA就Corcept提交的relacorilant用于治疗继发于高皮质醇症的高血压的新药申请发出完全回复函。尽管关键性GRACE试验达主要终点且GRADIENT试验提供确认性证据，FDA仍表示在缺乏额外有效性证据的情况下无法作出有利的获益-风险评估。
美国食品药品监督管理局（FDA）已就relacorilant用于治疗继发于高皮质醇症的高血压患者的新药申请（New Drug Application, NDA）发出完全回复函（Complete Response Letter, CRL），Corcept Therapeutics Incorporated于2025年12月31日宣布。尽管FDA认可Corcept的关键性GRACE试验达到其主要终点，且公司GRADIENT试验数据提供了确认性证据，但该机构认为，在Corcept提供额外有效性证据之前，无法对relacorilant作出有利的获益-风险评估。
公司首席执行官表示，Corcept对这一结果感到意外和失望，但公司对受高皮质醇症影响患者的承诺坚定不移。首席执行官称，公司有信心找到让relacorilant惠及可能受益患者的途径，并表示Corcept将尽快与FDA会面，讨论最佳的后续推进路径。
受此消息影响，2025年12月31日，Corcept股价从2025年12月30日收盘的每股$70.20下跌至收盘每股$34.80，单股下跌$35.40，跌幅超过50%。
2026年1月30日，一份日期为2026年1月28日的更正版本CRL被广泛传播。该文件称，在提交前会议期间，FDA曾多次告知Corcept其对临床开发项目充分性的担忧，即该项目是否足以评估relacorilant在目标人群中对高血压的影响，其中包括CORT 125134-455的设计，并提醒若Corcept提交申请，预计将面临重大的审评问题。此后，Corcept股价在2026年1月30日盘中交易中下跌超过每股$5.60，跌幅超过12%。
Relacorilant为口服治疗药物，是一种选择性糖皮质激素受体（glucocorticoid receptor, GR）拮抗剂，通过与GR结合而不与机体其他激素受体结合来调节皮质醇活性。Corcept正在开发relacorilant用于内源性高皮质醇症及多种其他严重疾病，包括卵巢癌。Relacorilant为Corcept专有，并受到化合物专利、用途方法及其他专利保护。该药已被FDA和欧盟委员会指定为用于治疗高皮质醇症的孤儿药，并被欧盟委员会指定为用于治疗卵巢癌的孤儿药。
FDA已为relacorilant用于治疗铂耐药卵巢癌患者指定《处方药使用者付费法案》（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA）日期为2026年7月11日。FDA于2025年9月10日受理了Corcept关于relacorilant用于治疗铂耐药卵巢癌患者的NDA。Corcept的NDA基于其关键性3期ROSELLA试验及2期试验的积极数据。在这些试验中，与接受nab-paclitaxel单药治疗的患者相比，接受relacorilant联合nab-paclitaxel治疗的患者无须进行生物标志物筛选即可获得更好的无进展生存期和总生存期。Relacorilant耐受性良好，与其已知的安全性特征一致。联合治疗组不良事件的类型、发生频率及严重程度与nab-paclitaxel单药治疗组相似。
Corcept近期还向欧洲药品管理局（EMA）提交了relacorilant用于治疗铂耐药卵巢癌患者的上市许可申请（Marketing Authorization Application, MAA）。
25年来，Corcept一直专注于皮质醇调节及其治疗多种严重疾病的潜力，已发现超过1,000种专有的选择性皮质醇调节剂和糖皮质激素受体拮抗剂。Corcept正在高皮质醇症、实体瘤、ALS和肝病患者中开展先进的临床试验。2012年2月，公司推出Korlym，这是首个获美国FDA批准用于治疗内源性高皮质醇症患者的药物。Corcept总部位于加利福尼亚州Redwood City。