FDA emite Complete Response Letter para relacorilant da Corcept em hipercortisolismo
A FDA emitiu uma Complete Response Letter para o New Drug Application de relacorilant da Corcept no tratamento da hipertensão secundária ao hipercortisolismo. Apesar de reconhecer resultados positivos nos estudos GRACE e GRADIENT, a Agência afirmou que necessita de evidência adicional de eficácia para uma avaliação favorável de benefício-risco.
A U.S. Food and Drug Administration emitiu uma Complete Response Letter (CRL) referente ao New Drug Application para relacorilant como tratamento de pacientes com hipertensão secundária ao hipercortisolismo, anunciou a Corcept Therapeutics Incorporated em 31 de dezembro de 2025. Embora a FDA tenha reconhecido que o estudo pivotal GRACE da Corcept atingiu seu desfecho primário e que os dados do estudo GRADIENT da empresa forneceram evidência confirmatória, a Agência concluiu que não poderia chegar a uma avaliação favorável de benefício-risco para relacorilant sem que a Corcept fornecesse evidência adicional de eficácia.
O Chief Executive Officer da empresa afirmou que a Corcept ficou surpresa e decepcionada com esse desfecho e que o compromisso da companhia com os pacientes que sofrem os efeitos do hipercortisolismo é inabalável. O CEO declarou que a empresa está confiante de que encontrará uma forma de levar relacorilant aos pacientes que ele poderia ajudar e que a Corcept se reunirá com a FDA o quanto antes para discutir o melhor caminho a seguir.
Como resultado dessa notícia, em 31 de dezembro de 2025, o preço das ações da Corcept caiu de um preço de fechamento em 30 de dezembro de 2025 de US$ 70,20 por ação para fechar em US$ 34,80 por ação, uma queda de US$ 35,40 por ação, ou mais de 50%.
Em 30 de janeiro de 2026, uma versão corrigida da CRL datada de 28 de janeiro de 2026 foi amplamente divulgada e afirma que, durante as reuniões pré-submissão, a FDA informou a Corcept em várias ocasiões sobre suas preocupações quanto à adequação do programa de desenvolvimento clínico para avaliar o efeito de relacorilant sobre a hipertensão na população pretendida, incluindo o desenho de CORT 125134-455, e que seriam esperadas questões significativas na revisão caso a Corcept submetesse seu pedido. Após essa notícia, o preço das ações da Corcept caiu mais de US$ 5,60 por ação, mais de 12%, durante as negociações intradiárias em 30 de janeiro de 2026.
Relacorilant, uma terapia oral, é um antagonista seletivo do receptor de glicocorticoide (GR) que modula a atividade do cortisol ao se ligar ao GR, mas não aos outros receptores hormonais do organismo. A Corcept está desenvolvendo relacorilant para hipercortisolismo endógeno e uma variedade de outros distúrbios graves, incluindo câncer de ovário. Relacorilant é propriedade exclusiva da Corcept e é protegido por patentes de composição de matéria, método de uso e outras. Ele foi designado orphan drug pela FDA e pela European Commission para o tratamento do hipercortisolismo e pela European Commission para o tratamento do câncer de ovário.
A FDA atribuiu uma data de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) de 11 de julho de 2026 para relacorilant como tratamento de pacientes com câncer de ovário resistente à platina. A FDA aceitou o New Drug Application da Corcept para relacorilant como tratamento de pacientes com câncer de ovário resistente à platina em 10 de setembro de 2025. O NDA da Corcept baseia-se em dados positivos de seus estudos pivotal de Fase 3 ROSELLA e de Fase 2. Nesses estudos, os pacientes que receberam relacorilant mais nab-paclitaxel apresentaram melhora de sobrevida livre de progressão e de sobrevida global em comparação aos pacientes que receberam monoterapia com nab-paclitaxel, sem necessidade de seleção por biomarcadores. Relacorilant foi bem tolerado, em linha com seu perfil de segurança conhecido. O tipo, a frequência e a gravidade dos eventos adversos nos braços de combinação foram semelhantes aos observados nos braços de monoterapia com nab-paclitaxel.
A Corcept também submeteu recentemente um Marketing Authorization Application (MAA) à European Medicines Agency (EMA) para relacorilant no tratamento de pacientes com câncer de ovário resistente à platina.
Há mais de 25 anos, a Corcept se concentra na modulação do cortisol e em seu potencial para tratar pacientes com uma ampla variedade de distúrbios graves, o que levou à descoberta de mais de 1.000 moduladores seletivos de cortisol e antagonistas do receptor de glicocorticoide proprietários. A Corcept está conduzindo estudos clínicos avançados em pacientes com hipercortisolismo, tumores sólidos, ALS e doença hepática. Em fevereiro de 2012, a empresa lançou Korlym, o primeiro medicamento aprovado pela U.S. Food and Drug Administration para o tratamento de pacientes com hipercortisolismo endógeno. A Corcept tem sede em Redwood City, Califórnia.