FDA, Corcept 고코르티솔혈증 관련 고혈압 치료제 relacorilant에 완전응답서한(CRL) 발행
FDA는 고코르티솔혈증에 이차적인 고혈압 치료제로 신청된 Corcept의 relacorilant에 대해 완전응답서한(CRL)을 발행하고, 추가적인 유효성 근거를 요청했다. FDA는 GRACE 및 GRADIENT 시험의 긍정적 결과를 인정했지만, 추가 자료 없이는 유리한 편익-위험 평가를 내릴 수 없다고 밝혔다.
미국 Food and Drug Administration(FDA)은 고코르티솔혈증에 이차적인 고혈압 환자 치료를 위한 relacorilant 신약허가신청(NDA)에 대해 완전응답서한(Complete Response Letter, CRL)을 발행했다고 Corcept Therapeutics Incorporated가 2025년 12월 31일 발표했다. FDA는 Corcept의 핵심(pivotal) GRACE 시험이 1차 평가변수를 달성했고, 회사의 GRADIENT 시험 자료가 확인적 근거를 제공했다고 인정했지만, Corcept가 추가적인 유효성 근거를 제시하지 않는 한 relacorilant에 대해 유리한 편익-위험 평가를 내릴 수 없다고 결론지었다.
회사 최고경영자(CEO)는 이번 결과에 놀랍고 실망했다고 밝히며, 고코르티솔혈증의 영향으로 고통받는 환자들에 대한 회사의 헌신은 변함없다고 말했다. CEO는 relacorilant가 도움을 줄 수 있는 환자들에게 약을 전달할 방법을 찾아낼 수 있다고 확신하며, Corcept는 최선의 향후 진행 경로를 논의하기 위해 가능한 한 빨리 FDA와 만날 예정이라고 밝혔다.
이번 소식의 여파로 2025년 12월 31일 Corcept 주가는 2025년 12월 30일 종가 주당 $70.20에서 주당 $34.80으로 하락 마감했으며, 주당 $35.40(50% 이상) 떨어졌다.
2026년 1월 30일에는 2026년 1월 28일자로 작성된 CRL의 수정본이 널리 배포되었으며, 그 내용에 따르면 제출 전(pre-submission) 미팅에서 FDA는 의도된 대상군에서 relacorilant의 고혈압에 대한 효과를 평가하기 위한 임상 개발 프로그램의 적절성( CORT 125134-455의 설계 포함)에 관한 우려를 여러 차례 Corcept에 전달했고, Corcept가 신청서를 제출할 경우 중대한 심사 이슈가 발생할 것으로 예상하라고 통보했다. 이 소식 이후 2026년 1월 30일 장중 거래에서 Corcept 주가는 주당 $5.60 이상(12% 이상) 추가 하락했다.
경구 치료제인 relacorilant는 선택적 글루코코르티코이드 수용체(glucocorticoid receptor, GR) 길항제로, GR에는 결합하지만 체내의 다른 호르몬 수용체에는 결합하지 않아 코르티솔 활성을 조절한다. Corcept는 내인성 고코르티솔혈증과 난소암을 포함한 다양한 다른 중증 질환에서 relacorilant를 개발하고 있다. relacorilant는 Corcept의 독점(proprietary) 자산이며 물질특허(composition of matter), 사용방법 특허(method of use) 및 기타 특허로 보호된다. FDA와 European Commission으로부터 고코르티솔혈증 치료를 위한 희귀의약품(orphan drug)으로 지정되었고, 난소암 치료에 대해서는 European Commission으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.
FDA는 백금저항성(platinum-resistant) 난소암 환자 치료를 위한 relacorilant의 Prescription Drug User Fee Act(PDUFA) 날짜를 2026년 7월 11일로 지정했다. FDA는 2025년 9월 10일 백금저항성 난소암 환자 치료를 위한 relacorilant의 신약허가신청(NDA)을 접수(accepted)했다. Corcept의 NDA는 핵심 3상 ROSELLA와 2상 시험에서 얻은 긍정적 데이터에 기반한다. 이들 시험에서 relacorilant+nab-paclitaxel을 투여받은 환자들은 바이오마커 선택 없이 nab-paclitaxel 단독요법을 받은 환자들에 비해 무진행 생존(progression-free survival)과 전체 생존(overall survival)이 개선됐다. relacorilant는 기존에 알려진 안전성 프로파일과 일치하게 내약성이 양호했다. 병용군에서의 이상반응의 유형, 빈도 및 중증도는 nab-paclitaxel 단독요법군과 유사했다.
Corcept는 또한 최근 European Medicines Agency(EMA)에 백금저항성 난소암 환자 치료를 위한 relacorilant의 판매허가신청(MAA)을 제출했다.
25년 이상 Corcept는 코르티솔 조절(cortisol modulation)과 이를 통해 다양한 중증 질환 환자를 치료할 잠재력에 집중해 왔으며, 그 결과 1,000개가 넘는 독점 선택적 코르티솔 조절제 및 글루코코르티코이드 수용체 길항제를 발견했다. Corcept는 고코르티솔혈증, 고형암, ALS, 간질환 환자를 대상으로 진행 단계가 높은 임상시험을 수행하고 있다. 2012년 2월 회사는 내인성 고코르티솔혈증 환자 치료를 위해 미국 Food and Drug Administration의 승인을 받은 최초의 약물인 Korlym을 출시했다. Corcept의 본사는 캘리포니아주 레드우드 시티에 있다.