FDA就Disc Medicine的bitopertin用于EPP申请发出完整回复函
FDA就Disc Medicine的bitopertin用于治疗红细胞生成性原卟啉症（EPP）的新药申请发出完整回复函，表示在目前形式下无法批准。FDA建议公司改走以临床终点为基础的传统批准路径，而非依赖替代终点的加速批准。
美国食品药品管理局（FDA）已就Disc Medicine提交的bitopertin新药申请（NDA）发出完整回复函（Complete Response Letter，CRL）。bitopertin是一种正在研究用于治疗红细胞生成性原卟啉症（erythropoietic protoporphyria，EPP）的药物。CRL表明，FDA已完成对该申请的审评，但在当前形式下无法批准。
bitopertin此前正接受加速批准通道审评，并纳入Commissioner's National Priority Voucher（CNPV）试点项目。加速批准取决于是否有证据显示对所提出的替代终点（surrogate endpoint，即全血金属游离PPIX的百分比变化）产生影响，以及所提出的替代终点（包括变化幅度）是否“有合理可能”预测临床获益。
2月13日的CRL建议Disc基于临床终点推进该红细胞生成性原卟啉症药物的传统批准。该完整回复函提示，加速批准通道所面临的挑战可能根深蒂固，或难以通过新的Commissioner's National Priority Voucher得到化解。
受监管受挫消息影响，Disc Medicine股价周五收盘下跌21.9%，报55.95美元，盘中一度暴跌至多39%。这一进展凸显了寻求创新疗法获批的制药公司所面临的监管障碍。