La FDA émet une lettre de réponse complète pour le relacorilant de Corcept dans l’hypercortisolisme
La FDA a émis une lettre de réponse complète concernant la demande de mise sur le marché du relacorilant de Corcept pour l’hypertension secondaire à un hypercortisolisme. Bien que l’Agence ait reconnu des résultats positifs issus des essais GRACE et GRADIENT, elle a demandé des preuves supplémentaires d’efficacité avant de pouvoir conclure à un rapport bénéfice-risque favorable.
La U.S. Food and Drug Administration a émis une lettre de réponse complète (Complete Response Letter) concernant la New Drug Application du relacorilant en tant que traitement des patients atteints d’hypertension secondaire à un hypercortisolisme, a annoncé Corcept Therapeutics Incorporated le 31 décembre 2025. Si la FDA a reconnu que l’essai pivot GRACE de Corcept avait atteint son critère d’évaluation principal et que les données de l’essai GRADIENT de la société apportaient des éléments confirmatoires, l’Agence a conclu qu’elle ne pouvait pas parvenir à une évaluation favorable du rapport bénéfice-risque du relacorilant sans que Corcept fournisse des preuves supplémentaires d’efficacité.
Le directeur général de la société a déclaré que Corcept était surprise et déçue par cette issue, et que l’engagement de l’entreprise envers les patients souffrant des effets de l’hypercortisolisme demeure inébranlable. Il a indiqué que la société est convaincue qu’elle trouvera un moyen de mettre le relacorilant à la disposition des patients qui pourraient en bénéficier et que Corcept rencontrera la FDA dès que possible afin de discuter de la meilleure voie à suivre.
À la suite de cette annonce, le 31 décembre 2025, le cours de l’action Corcept est passé d’un cours de clôture de 70,20 $ par action le 30 décembre 2025 à une clôture à 34,80 $ par action, soit une baisse de 35,40 $ par action, ou de plus de 50 %.
Le 30 janvier 2026, une version corrigée de la CRL, datée du 28 janvier 2026, a été largement diffusée ; elle précise que, lors des réunions préalables au dépôt, la FDA a informé Corcept à plusieurs reprises de ses préoccupations concernant l’adéquation du programme de développement clinique pour évaluer l’effet du relacorilant sur l’hypertension dans la population cible, y compris la conception de CORT 125134-455, et qu’il fallait s’attendre à des problèmes importants lors de l’examen si Corcept déposait sa demande. À la suite de cette information, le cours de l’action Corcept a reculé de plus de 5,60 $ par action, soit plus de 12 %, en séance le 30 janvier 2026.
Le relacorilant, un traitement oral, est un antagoniste sélectif du récepteur des glucocorticoïdes (GR) qui module l’activité du cortisol en se liant au GR mais pas aux autres récepteurs hormonaux de l’organisme. Corcept développe le relacorilant dans l’hypercortisolisme endogène ainsi que dans diverses autres maladies graves, notamment le cancer de l’ovaire. Le relacorilant est propriétaire de Corcept et est protégé par des brevets portant sur la composition de la matière, les indications d’utilisation et d’autres brevets. Il a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de la Commission européenne pour le traitement de l’hypercortisolisme, ainsi que de la Commission européenne pour le traitement du cancer de l’ovaire.
La FDA a fixé une date au titre du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 11 juillet 2026 pour le relacorilant en tant que traitement des patientes atteintes d’un cancer de l’ovaire résistant au platine. La FDA a accepté la New Drug Application de Corcept pour le relacorilant dans le traitement des patientes atteintes d’un cancer de l’ovaire résistant au platine le 10 septembre 2025. La NDA de Corcept repose sur des données positives issues de son essai pivot de phase 3 ROSELLA et d’essais de phase 2. Dans ces essais, les patientes ayant reçu relacorilant plus nab-paclitaxel ont présenté une amélioration de la survie sans progression et de la survie globale par rapport aux patientes ayant reçu le nab-paclitaxel en monothérapie, sans nécessité de sélection par biomarqueur. Le relacorilant a été bien toléré, conformément à son profil de sécurité connu. Le type, la fréquence et la sévérité des événements indésirables dans les bras d’association étaient similaires à ceux observés dans les bras de nab-paclitaxel en monothérapie.
Corcept a également récemment soumis à l’European Medicines Agency (EMA) une demande d’autorisation de mise sur le marché (Marketing Authorization Application, MAA) pour le relacorilant afin de traiter les patientes atteintes d’un cancer de l’ovaire résistant au platine.
Depuis plus de 25 ans, Corcept se concentre sur la modulation du cortisol et sur son potentiel pour traiter des patients atteints d’un large éventail de maladies graves, ce qui a conduit à la découverte de plus de 1 000 modulateurs sélectifs du cortisol et antagonistes du récepteur des glucocorticoïdes, propriétaires. Corcept mène des essais cliniques avancés chez des patients atteints d’hypercortisolisme, de tumeurs solides, de SLA et de maladies hépatiques. En février 2012, la société a lancé Korlym, le premier médicament approuvé par la U.S. Food and Drug Administration pour le traitement des patients atteints d’hypercortisolisme endogène. Corcept a son siège à Redwood City, en Californie.