FDA、Corceptの高コルチゾール血症に伴う高血圧治療薬relacorilantに完全回答書（CRL）を発出

米国食品医薬品局（FDA）は、高コルチゾール血症に続発する高血圧患者を対象としたrelacorilantの新薬承認申請（NDA）に関し、完全回答書（Complete Response Letter：CRL）を発出したとCorcept Therapeutics Incorporatedが2025年12月31日に発表した。FDAは、Corceptの主要試験であるGRACE試験が主要評価項目を達成し、同社のGRADIENT試験のデータが確認的根拠を提供したことを認めた一方で、Corceptから追加の有効性エビデンスが提出されない限り、relacorilantについて好ましいベネフィット・リスク評価に到達できないと結論づけた。

同社の最高経営責任者（CEO）は、この結果は予想外で失望したものだと述べ、高コルチゾール血症の影響に苦しむ患者に対する同社のコミットメントは揺るがないと強調した。CEOは、支援可能な患者にrelacorilantを届ける方法を見出せると確信していると述べ、最善の前進策について協議するため、できるだけ早くFDAと面会するとした。

このニュースを受け、2025年12月31日にCorcept株は、2025年12月30日の終値である1株当たり$70.20から$34.80で取引を終え、1株当たり$35.40、すなわち50%超の下落となった。

2026年1月30日には、2026年1月28日付のCRLの修正版が広く伝達され、申請前面談の過程でFDAが、意図された集団における高血圧に対するrelacorilantの効果を評価するための臨床開発プログラムの妥当性（CORT 125134-455のデザインを含む）に関する懸念を複数回にわたりCorceptに伝えており、Corceptが申請を提出した場合には重大な審査上の問題が生じることを想定するよう通知していた、と記載されている。このニュースの後、Corcept株は2026年1月30日の日中取引で1株当たり$5.60超（12%超）下落した。

経口治療薬であるrelacorilantは、選択的グルココルチコイド受容体（GR）拮抗薬であり、GRには結合するが体内の他のホルモン受容体には結合しないことでコルチゾール活性を調節する。Corceptは、内因性高コルチゾール血症および卵巣がんを含むさまざまな重篤疾患を対象にrelacorilantを開発している。relacorilantはCorceptの専有製品であり、物質特許、使用方法特許、その他の特許によって保護されている。FDAおよび欧州委員会から高コルチゾール血症治療薬として、また欧州委員会から卵巣がん治療薬として希少疾病用医薬品（orphan drug）の指定を受けている。

FDAは、プラチナ抵抗性卵巣がん患者に対する治療としてのrelacorilantについて、2026年7月11日を処方薬ユーザーフィー法（Prescription Drug User Fee Act：PDUFA）の期日として設定した。FDAは、プラチナ抵抗性卵巣がん患者の治療としてのrelacorilantに関するCorceptのNDAを2025年9月10日に受理した。CorceptのNDAは、主要第3相ROSELLA試験および第2相試験の良好なデータに基づいている。これらの試験では、relacorilant＋nab-paclitaxelを投与された患者は、バイオマーカー選択を必要とせずに、nab-paclitaxel単独療法を受けた患者と比較して無増悪生存期間および全生存期間の改善を示した。relacorilantは忍容性が良好で、既知の安全性プロファイルと一致していた。併用群における有害事象の種類、頻度、重症度は、nab-paclitaxel単独療法群と同様であった。

Corceptはまた、プラチナ抵抗性卵巣がん患者の治療を目的として、relacorilantの販売承認申請（Marketing Authorization Application：MAA）を欧州医薬品庁（EMA）に最近提出した。

Corceptは25年以上にわたりコルチゾール調節と、その多様な重篤疾患患者の治療可能性に注力してきた結果、1,000を超える専有の選択的コルチゾール調節薬およびグルココルチコイド受容体拮抗薬を見出してきた。Corceptは、高コルチゾール血症、固形腫瘍、ALS、肝疾患の患者を対象に先進的な臨床試験を実施している。2012年2月、同社は内因性高コルチゾール血症患者の治療として米国食品医薬品局により承認された最初の薬剤であるKorlymを導入した。Corceptの本社はカリフォルニア州Redwood Cityにある。