FDA 拒绝 Bitopertin 治疗 EPP 的加速审批，需等待 3 期临床试验结果
FDA 拒绝了 bitopertin 治疗 EPP 的加速审批申请，理由是现有数据未能证明生物标志物变化与临床获益之间的关联。公司将依靠即将到来的 3 期 APOLLO 试验结果寻求传统审批，预计 2027 年获得最终决议。
美国食品药品监督管理局（FDA）于 2026 年 2 月 13 日就 bitopertin 用于治疗**红细胞生成性原卟啉症（EPP）**的新药申请发布了完整回复函（CRL）。此前，该药一直在接受加速审批审查，并作为局长国家优先券试点计划的一部分。
加速审批的核心在于衡量药物对替代终点（如全血无金属 PPIX 的百分比变化）的影响是否足以预测临床获益。FDA 认可 bitopertin 能显著降低全血无金属 PPIX 水平，但认为現有的 AURORA 和 BEACON 试验数据未能证明 PPIX 变化与阳光暴露相关的临床终点之间存在明确关联。
FDA 表示，正在进行的 3 期 APOLLO 研究结果可作为支持传统审批的证据。APOLLO 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估 bitopertin 对 EPP 患者的疗效、安全性及耐受性。由于患者和医生的积极参与，该试验已于 2026 年 3 月提前完成入组，预计将于 2026 年第四季度发布顶线数据。Disc Medicine 计划在 APOLLO 研究完成后向 FDA 提交答辩，并预计在 2027 年年中获得最终决定。目前，公司持有约 7.91 亿美元现金及证券，现金流足以支撑至 2029 年。