FDA stellt Corcept für relacorilant bei Hyperkortisolismus eine Complete Response Letter aus
Die FDA hat für Corcepts relacorilant zur Behandlung von Hypertonie infolge von Hyperkortisolismus ein Complete Response Letter ausgestellt. Trotz anerkannt positiver Daten aus den Studien GRACE und GRADIENT fordert die Behörde zusätzliche Wirksamkeitsnachweise für eine positive Nutzen-Risiko-Bewertung.
Die U.S. Food and Drug Administration hat ein Complete Response Letter im Zusammenhang mit dem New Drug Application (NDA) für relacorilant zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit Hypertonie infolge von Hyperkortisolismus ausgestellt, wie Corcept Therapeutics Incorporated am 31. Dezember 2025 bekannt gab. Zwar erkannte die FDA an, dass Corcepts pivotaler GRACE-Studie ihr primärer Endpunkt erreicht hat und dass Daten aus der GRADIENT-Studie des Unternehmens bestätigende Evidenz lieferten, die Behörde kam jedoch zu dem Schluss, dass sie ohne zusätzliche Wirksamkeitsnachweise durch Corcept keine positive Nutzen-Risiko-Bewertung für relacorilant vornehmen könne.
Der Chief Executive Officer des Unternehmens erklärte, Corcept sei von diesem Ergebnis überrascht und enttäuscht, und das Engagement des Unternehmens für Patientinnen und Patienten, die unter den Auswirkungen des Hyperkortisolismus leiden, sei ungebrochen. Der CEO sagte, das Unternehmen sei zuversichtlich, einen Weg zu finden, relacorilant den Patientinnen und Patienten zugänglich zu machen, denen es helfen könne, und Corcept werde sich so bald wie möglich mit der FDA treffen, um den besten weiteren Weg zu besprechen.
Infolge dieser Nachricht fiel der Kurs der Corcept-Aktie am 31. Dezember 2025 von einem Schlusskurs am 30. Dezember 2025 von 70,20 US-Dollar je Aktie auf 34,80 US-Dollar je Aktie zum Handelsschluss, ein Rückgang um 35,40 US-Dollar je Aktie bzw. um über 50%.
Am 30. Januar 2026 wurde eine korrigierte Version des CRL mit Datum vom 28. Januar 2026 breit verbreitet; darin heißt es, dass die FDA Corcept in den Vorab-Einreichungsgesprächen (pre-submission meetings) mehrfach über ihre Bedenken hinsichtlich der Angemessenheit des klinischen Entwicklungsprogramms informiert habe, um die Wirkung von relacorilant auf die Hypertonie in der vorgesehenen Zielpopulation zu beurteilen, einschließlich des Designs von CORT 125134-455, und dass bei Einreichung des Antrags mit erheblichen Problemen in der Prüfung zu rechnen sei. Nach dieser Nachricht fiel der Kurs der Corcept-Aktie am 30. Januar 2026 im Intraday-Handel um mehr als 5,60 US-Dollar je Aktie, um über 12%.
Relacorilant, eine orale Therapie, ist ein selektiver Antagonist des Glukokortikoidrezeptors (GR), der die Cortisolaktivität moduliert, indem er an den GR bindet, jedoch nicht an die anderen Hormonrezeptoren des Körpers. Corcept entwickelt relacorilant bei endogenem Hyperkortisolismus und einer Reihe weiterer schwerwiegender Erkrankungen, darunter Eierstockkrebs. Relacorilant ist proprietär von Corcept und durch Substanzpatente, Anwendungspatente und weitere Patente geschützt. Es wurde von der FDA und der Europäischen Kommission als Arzneimittel für seltene Leiden (orphan drug) zur Behandlung von Hyperkortisolismus sowie von der Europäischen Kommission zur Behandlung von Eierstockkrebs eingestuft.
Die FDA hat für relacorilant als Behandlung von Patientinnen mit platinresistentem Eierstockkrebs ein Datum nach dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 11. Juli 2026 festgelegt. Die FDA nahm Corcepts New Drug Application für relacorilant zur Behandlung von Patientinnen mit platinresistentem Eierstockkrebs am 10. September 2025 an. Corcepts NDA stützt sich auf positive Daten aus der pivotalen Phase-3-Studie ROSELLA sowie Phase-2-Studien. In diesen Studien zeigten Patientinnen, die relacorilant plus nab-paclitaxel erhielten, ein verbessertes progressionsfreies Überleben und Gesamtüberleben im Vergleich zu Patientinnen, die eine nab-paclitaxel-Monotherapie erhielten, ohne dass eine Biomarker-Selektion erforderlich war. Relacorilant wurde gut vertragen, im Einklang mit seinem bekannten Sicherheitsprofil. Art, Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse in den Kombinationsarmen waren ähnlich wie in den Armen mit nab-paclitaxel-Monotherapie.
Corcept hat außerdem kürzlich bei der European Medicines Agency (EMA) einen Antrag auf Marktzulassung (Marketing Authorization Application, MAA) für relacorilant zur Behandlung von Patientinnen mit platinresistentem Eierstockkrebs eingereicht.
Seit über 25 Jahren konzentriert sich Corcept auf die Modulation von Cortisol und ihr Potenzial zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit einer Vielzahl schwerwiegender Erkrankungen; dies führte zur Entdeckung von mehr als 1.000 proprietären selektiven Cortisolmodulatoren und Antagonisten des Glukokortikoidrezeptors. Corcept führt fortgeschrittene klinische Studien bei Patientinnen und Patienten mit Hyperkortisolismus, soliden Tumoren, ALS und Lebererkrankungen durch. Im Februar 2012 brachte das Unternehmen Korlym auf den Markt, das erste von der U.S. Food and Drug Administration zugelassene Medikament zur Behandlung von Patientinnen und Patienten mit endogenem Hyperkortisolismus. Corcept hat seinen Hauptsitz in Redwood City, Kalifornien.