FDA授予Precision BioSciences的DMD基因疗法快速通道资格
Precision BioSciences获得FDA快速通道资格，用于推进PBGENE-DMD——一种面向杜氏肌营养不良症的基因编辑疗法，旨在治疗外显子45-55突变患者。公司将开展1/2期FUNCTION-DMD研究，评估该疗法的安全性、耐受性及疗效，并在临床前研究中观察到dystrophin蛋白表达恢复与功能改善。
Precision BioSciences Inc.（NASDAQ:DTIL）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予PBGENE-DMD快速通道（Fast Track）资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）。消息公布后，该公司股价周一上涨13%。这家处于临床阶段的生物技术公司市值为1.11亿美元，其股价年初至今上涨11%至4.61美元，但仍较其52周高点低48%。
该资格旨在促进针对严重疾病且存在未满足医疗需求的药物开发，并加快其审评进程。快速通道资格可在开发推进过程中，允许与FDA进行更高效的沟通与互动。在获得快速通道资格之前，Precision BioSciences已取得PBGENE-DMD的IND批准（IND clearance）。
PBGENE-DMD采用基因切除（gene excision）策略，面向外显子45-55（exons 45-55）发生突变的DMD患者，这一人群最多可占该病患儿的60%。该疗法使用两种ARCUS蛋白在dystrophin基因内编辑DNA，目标是生成接近全长且具有功能的dystrophin蛋白。Precision BioSciences利用其专有的ARCUS平台开发体内（in vivo）基因编辑疗法。
公司计划于2026年3月17日美东时间上午9:00举办线上活动，嘉宾包括Arkansas Children's Hospital的一名小儿神经科医生兼儿科学副教授，以及Parent Project Muscular Dystrophy的创始会长。与会者将讨论PBGENE-DMD以及计划开展的1/2期FUNCTION-DMD临床研究。
FUNCTION-DMD研究预计将招募2-7岁、可行走（ambulatory）的DMD患者，且其突变位于外显子45至55之间。该试验将评估安全性、耐受性和有效性，包括dystrophin蛋白表达以及功能结局。
在临床前研究中，PBGENE-DMD显示出靶向DMD进展所涉及肌肉类型的能力，并在一项人源化DMD小鼠模型中带来功能改善，恢复机体在多种肌肉（包括心脏组织、膈肌和骨骼肌群）中产生dystrophin蛋白的能力。
Precision BioSciences资产负债表上现金多于负债，不过公司现金消耗速度较快——这在推进疗法临床试验的临床阶段生物技术公司中较为常见。公司报告称，截至2025年12月31日，其未经审计的现金、现金等价物及受限现金合计约1.37亿美元。预计这一财务状况将支持其数据里程碑推进至2028年。
这家总部位于北卡罗来纳州达勒姆（Durham, North Carolina）的公司也在积极推进其针对慢性乙型肝炎的1/2a期ELIMINATE-B试验，包含多个给药剂量队列。杜氏肌营养不良症是一种遗传性疾病，其特征为进行性肌肉退变和无力，主要影响男孩。