FDA concede designação Fast Track à terapia gênica para DMD da Precision BioSciences
A Precision BioSciences recebeu da FDA a designação Fast Track para o PBGENE-DMD, uma terapia de edição gênica voltada ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne. O candidato foi projetado para pacientes com mutações nos éxons 45-55 e será avaliado no estudo clínico de Fase 1/2 FUNCTION-DMD.
Precision BioSciences Inc. (NASDAQ:DTIL) anunciou que a U.S. Food and Drug Administration concedeu a designação Fast Track ao PBGENE-DMD para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne. As ações subiram 13% na segunda-feira após o anúncio. A empresa de biotecnologia em estágio clínico, com capitalização de mercado de US$ 111 milhões, viu seus papéis avançarem 11% no acumulado do ano, para US$ 4,61, embora ainda estejam 48% abaixo da máxima de 52 semanas.
A designação tem o objetivo de facilitar o desenvolvimento e acelerar a revisão de medicamentos para condições graves com necessidade médica não atendida. A designação Fast Track permite interações mais eficientes com a FDA à medida que o desenvolvimento avança. A Precision BioSciences recebeu a liberação de IND para o PBGENE-DMD antes da concessão do Fast Track.
PBGENE-DMD utiliza uma abordagem de excisão gênica e foi concebido para pacientes com DMD com mutações nos éxons 45-55, o que representa até 60% dos meninos com a condição. A terapia usa duas proteínas ARCUS para editar o DNA dentro do gene da distrofina, com o objetivo de produzir uma proteína distrofina funcional, de comprimento quase completo. A Precision BioSciences utiliza sua plataforma proprietária ARCUS para desenvolver terapias de edição gênica in vivo.
A empresa planeja realizar um evento virtual em 17 de março de 2026, às 9:00 AM ET, com a participação de um neurologista pediátrico e professor associado de Pediatria no Arkansas Children's Hospital, além do presidente fundador do Parent Project Muscular Dystrophy. Os palestrantes discutirão o PBGENE-DMD e o estudo clínico de Fase 1/2 FUNCTION-DMD planejado.
Espera-se que o estudo FUNCTION-DMD inclua pacientes deambuladores com DMD entre 2-7 anos, com mutações entre os éxons 45 e 55. O ensaio avaliará segurança, tolerabilidade e eficácia, incluindo a expressão da proteína distrofina e desfechos funcionais.
Em estudos pré-clínicos, o PBGENE-DMD demonstrou a capacidade de atingir tipos musculares envolvidos na progressão da DMD e produziu melhorias funcionais em um modelo murino humanizado de DMD, restaurando a capacidade do organismo de produzir a proteína distrofina em múltiplos músculos, incluindo tecido cardíaco, diafragma e grupos musculares esqueléticos.
A Precision BioSciences tem mais caixa do que dívida em seu balanço patrimonial, embora esteja consumindo rapidamente o caixa — algo típico de biotechs em estágio clínico que avançam terapias em estudos. A empresa relatou caixa não auditado, equivalentes de caixa e caixa restrito totalizando aproximadamente US$ 137 milhões em 31 de dezembro de 2025. Espera-se que essa posição financeira sustente marcos de dados até 2028.
A empresa, sediada em Durham, Carolina do Norte, está avançando ativamente com seu ensaio ELIMINATE-B de Fase 1/2a para hepatite B crônica, envolvendo múltiplas coortes de dosagem. A distrofia muscular de Duchenne é um distúrbio genético caracterizado por degeneração muscular progressiva e fraqueza, afetando principalmente meninos.