La FDA concede la designación Fast Track a la terapia génica para DMD de Precision BioSciences

Precision BioSciences Inc. (NASDAQ:DTIL) anunció que la U.S. Food and Drug Administration ha concedido la designación Fast Track a PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Las acciones subieron un 13% el lunes tras el anuncio. La empresa biotecnológica en fase clínica, con una capitalización bursátil de 111 millones de dólares, ha visto subir su acción un 11% en lo que va de año hasta 4,61 dólares, aunque los títulos se mantienen un 48% por debajo de su máximo de 52 semanas.

La designación tiene como objetivo facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para afecciones graves con necesidades médicas no cubiertas. La designación Fast Track permite interacciones más eficientes con la FDA a medida que avanza el desarrollo. Precision BioSciences recibió la autorización IND para PBGENE-DMD antes de la designación Fast Track.

PBGENE-DMD utiliza un enfoque de escisión génica y está diseñado para pacientes con DMD con mutaciones en los exones 45-55, lo que representa hasta el 60% de los niños con la enfermedad. La terapia utiliza dos proteínas ARCUS para editar el ADN dentro del gen de la distrofina, con el objetivo de producir una proteína de distrofina funcional de longitud casi completa. Precision BioSciences utiliza su plataforma propietaria ARCUS para desarrollar terapias de edición génica in vivo.

La empresa planea organizar un evento virtual el 17 de marzo de 2026, a las 9:00 AM ET, con la participación de un neurólogo pediátrico y profesor asociado de pediatría del Arkansas Children's Hospital, y del presidente fundador de Parent Project Muscular Dystrophy. Los ponentes hablarán sobre PBGENE-DMD y el estudio clínico de Fase 1/2 FUNCTION-DMD previsto.

Se espera que el estudio FUNCTION-DMD incluya a pacientes ambulatorios con DMD de entre 2 y 7 años con mutaciones entre los exones 45 y 55. El ensayo evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia, incluida la expresión de la proteína distrofina y los resultados funcionales.

En estudios preclínicos, PBGENE-DMD demostró la capacidad de dirigirse a tipos musculares implicados en la progresión de la DMD y produjo mejoras funcionales en un modelo murino de DMD humanizado, restaurando la capacidad del organismo para producir proteína distrofina en múltiples músculos, incluido el tejido cardiaco, el diafragma y los grupos musculares esqueléticos.

Precision BioSciences tiene más efectivo que deuda en su balance, aunque está consumiendo efectivo rápidamente, algo típico de las biotecnológicas en fase clínica que avanzan terapias a través de ensayos. La compañía informó de efectivo no auditado, equivalentes de efectivo y efectivo restringido por un total aproximado de 137 millones de dólares a 31 de diciembre de 2025. Se espera que esta posición financiera respalde hitos de datos hasta 2028.

La empresa, con sede en Durham (Carolina del Norte), está avanzando activamente con su ensayo ELIMINATE-B de Fase 1/2a para la hepatitis B crónica, que incluye múltiples cohortes de dosificación. La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético caracterizado por degeneración muscular progresiva y debilidad, que afecta principalmente a los niños.