FDA erteilt Fast-Track-Status für DMD-Gentherapie von Precision BioSciences
Precision BioSciences hat von der FDA den Fast-Track-Status für PBGENE-DMD erhalten, eine Geneditierungs-Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie. Das Programm richtet sich an Patienten mit Mutationen in den Exons 45–55 und soll die Entwicklung beschleunigen sowie die FDA-Prüfung erleichtern.
Precision BioSciences Inc. (NASDAQ:DTIL) gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration PBGENE-DMD den Fast-Track-Status für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie erteilt hat. Die Aktie stieg am Montag nach der Ankündigung um 13%. Das Biotech-Unternehmen im klinischen Entwicklungsstadium mit einer Marktkapitalisierung von 111 Millionen US-Dollar verzeichnete seit Jahresbeginn einen Kursanstieg von 11% auf 4,61 US-Dollar, liegt jedoch weiterhin 48% unter seinem 52‑Wochen-Hoch.
Die Einstufung soll die Entwicklung erleichtern und die Prüfung von Arzneimitteln für schwerwiegende Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf beschleunigen. Der Fast-Track-Status ermöglicht im weiteren Entwicklungsverlauf effizientere Interaktionen mit der FDA. Precision BioSciences erhielt vor der Fast-Track-Einstufung die IND-Zulassung für PBGENE-DMD.
PBGENE-DMD nutzt einen Ansatz der Genexzision und ist für DMD-Patienten mit Mutationen in den Exons 45–55 konzipiert, was bis zu 60% der Jungen mit dieser Erkrankung ausmacht. Die Therapie verwendet zwei ARCUS-Proteine, um die DNA innerhalb des Dystrophin-Gens zu editieren, mit dem Ziel, ein nahezu vollständiges, funktionelles Dystrophin-Protein zu erzeugen. Precision BioSciences nutzt seine firmeneigene ARCUS-Plattform zur Entwicklung von in vivo Geneditierungs-Therapien.
Das Unternehmen plant, am 17. März 2026 um 9:00 Uhr ET eine virtuelle Veranstaltung auszurichten, an der ein pädiatrischer Neurologe und Associate Professor of Pediatrics am Arkansas Children's Hospital sowie der Gründungspräsident von Parent Project Muscular Dystrophy teilnehmen. Die Referenten werden PBGENE-DMD und die geplante klinische Phase-1/2-Studie FUNCTION-DMD erörtern.
Die FUNCTION-DMD-Studie soll voraussichtlich gehfähige DMD-Patienten im Alter von 2–7 Jahren mit Mutationen zwischen den Exons 45 und 55 einschließen. In der Studie werden Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit untersucht, einschließlich der Expression des Dystrophin-Proteins und funktioneller Endpunkte.
In präklinischen Studien zeigte PBGENE-DMD die Fähigkeit, Muskeltypen anzuvisieren, die an der Progression der DMD beteiligt sind, und erzielte funktionelle Verbesserungen in einem humanisierten DMD-Mausmodell, wobei die Fähigkeit des Körpers zur Produktion von Dystrophin-Protein über mehrere Muskelgruppen hinweg wiederhergestellt wurde, darunter Herzgewebe, Zwerchfell und Skelettmuskulatur.
Precision BioSciences weist in seiner Bilanz mehr Barmittel als Schulden aus, verbraucht jedoch rasch liquide Mittel – typisch für Biotechs im klinischen Stadium, die Therapien durch Studien vorantreiben. Das Unternehmen meldete zum 31. Dezember 2025 nicht testierte Barmittel, Barmitteläquivalente und zweckgebundene Barmittel in Höhe von insgesamt rund 137 Millionen US-Dollar. Diese Finanzlage soll voraussichtlich Daten-Meilensteine bis 2028 unterstützen.
Das in Durham, North Carolina, ansässige Unternehmen treibt zudem aktiv seine Phase-1/2a-Studie ELIMINATE-B bei chronischer Hepatitis B mit mehreren Dosiskohorten voran. Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine genetische Erkrankung, die durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schwäche gekennzeichnet ist und vor allem Jungen betrifft.