FDA对PepGen的FREEDOM2-DM1试验实施部分临床搁置
FDA已对PepGen的FREEDOM2-DM1 2期试验实施部分临床搁置，理由是对PGN-EDODM1相关临床前药理与毒理学研究提出疑问。PepGen表示将提交包括近期揭盲FREEDOM数据在内的额外分析以回应监管关切。
PepGen Inc.（NASDAQ: PEPG）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已对公司FREEDOM2-DM1 2期临床试验实施部分临床搁置（partial clinical hold）。该搁置与此前提交的、关于PGN-EDODM1的临床前药理学与毒理学研究存在疑问有关；PGN-EDODM1为公司用于治疗1型肌强直性营养不良（myotonic dystrophy type 1）的在研疗法。
FDA并未指出此前提交、用于支持在美国启动FREEDOM2试验的1期FREEDOM研究盲态临床数据存在担忧。PepGen表示，公司正在提交额外分析（包括近期揭盲的FREEDOM数据），以回应FDA的相关疑问。
目前FREEDOM2尚未纳入任何美国患者。公司已获得监管批准，可在韩国、澳大利亚和新西兰启动FREEDOM2。根据数据安全监测委员会（Data Safety Monitoring Board）的剂量递增建议，该试验在加拿大和英国仍在按10 mg/kg为患者给药。
PepGen维持其数据披露时间表不变：计划于2026年第一季度公布5 mg/kg队列数据，并于2026年下半年公布10 mg/kg队列数据。加拿大的FREEDOM与FREEDOM2研究受试者正在继续进入一项开放标签延长期研究（Open Label Extension），且英国已获得相应监管批准。
PGN-EDODM1采用公司的Enhanced Delivery Oligonucleotide技术递送治疗性寡核苷酸，该寡核苷酸旨在恢复MBNL1的正常剪接功能；MBNL1是一种关键的RNA剪接蛋白。FDA已授予该药物用于DM1治疗的孤儿药（Orphan Drug）与快速通道（Fast Track）资格认定。