FDA, Precision BioSciences의 DMD 유전자 치료제에 패스트트랙 지정

Precision BioSciences Inc. (NASDAQ:DTIL)는 미국 식품의약국(FDA)이 듀시엔 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료를 위해 PBGENE-DMD에 패스트트랙(Fast Track) 지정을 부여했다고 발표했다. 발표 이후 월요일 주가는 13% 상승했다. 시가총액 1억1100만 달러의 임상단계 바이오테크 기업인 이 회사의 주가는 연초 이후 11% 상승해 4.61달러를 기록했지만, 여전히 52주 최고가 대비 48% 낮은 수준이다.

이번 지정은 미충족 의료 수요가 있는 중증 질환의 치료제 개발을 촉진하고 심사를 신속화하기 위한 것이다. 패스트트랙 지정은 개발이 진행되는 동안 FDA와의 상호작용을 보다 효율적으로 할 수 있도록 한다. Precision BioSciences는 패스트트랙 지정에 앞서 PBGENE-DMD에 대해 IND 승인을 받았다.

PBGENE-DMD는 유전자 절제(gene excision) 접근법을 사용하며, 엑손 45-55(exons 45-55)에 변이가 있는 DMD 환자를 대상으로 설계됐다. 이는 이 질환을 가진 남아의 최대 60%에 해당한다. 이 치료제는 두 개의 ARCUS 단백질을 사용해 dystrophin 유전자 내 DNA를 편집하며, 거의 전장에 가까운(near full-length) 기능성 dystrophin 단백질을 생성하는 것을 목표로 한다. Precision BioSciences는 자체 ARCUS 플랫폼을 활용해 in vivo 유전자 편집 치료제를 개발하고 있다.

회사는 2026년 3월 17일 오전 9시(ET)에 Arkansas Children's Hospital 소아신경과 전문의이자 소아과 부교수와 Parent Project Muscular Dystrophy 설립 회장이 참여하는 가상 행사를 개최할 계획이다. 발표자들은 PBGENE-DMD와 계획 중인 1/2상 FUNCTION-DMD 임상 연구에 대해 논의할 예정이다.

FUNCTION-DMD 연구는 엑손 45와 55 사이에 변이가 있는 2-7세 보행 가능(ambulatory) DMD 환자를 등록할 것으로 예상된다. 이 시험은 dystrophin 단백질 발현과 기능적 결과를 포함해 안전성, 내약성, 유효성을 평가한다.

전임상 연구에서 PBGENE-DMD는 DMD 진행에 관여하는 근육 유형을 표적할 수 있는 능력을 보여줬으며, 인간화 DMD 마우스 모델에서 기능적 개선을 나타냈다. 또한 심장 조직, 횡격막, 골격근 군을 포함한 여러 근육 전반에서 dystrophin 단백질을 생성하는 신체의 능력을 회복시켰다.

Precision BioSciences는 대차대조표상 부채보다 현금이 더 많지만, 임상단계 바이오테크 기업이 임상시험을 통해 치료제를 개발하는 과정에서 일반적으로 나타나는 것처럼 현금을 빠르게 소진하고 있다. 회사는 2025년 12월 31일 기준(미감사) 현금, 현금성 자산, 제한 현금의 합계가 약 1억3700만 달러라고 보고했다. 이러한 재무 상태는 2028년까지 데이터 마일스톤을 뒷받침할 것으로 예상된다.

노스캐롤라이나주 더럼에 본사를 둔 이 회사는 여러 용량 코호트를 포함하는 만성 B형 간염에 대한 1/2a상 ELIMINATE-B 시험도 적극적으로 진행 중이다. 듀시엔 근이영양증은 진행성 근육 변성과 근력 약화를 특징으로 하는 유전 질환으로, 주로 남아에서 발생한다.